抗癌药物可能有益于遗传性肾病患者

根据即将出版的一项研究，一种名为bosutinib的抗癌药物可能抑制常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者囊肿的生长美国肾脏学会杂志（JASN)。这一发现为受影响的患者指明了一种潜在的新治疗策略，但长期效益仍有待确定。

ADPKD是一种遗传性疾病，可影响1000人中的1人，并以囊肿为特征肾脏和其他器官。由于患者的肾脏体积由于囊肿增长而增加，因此它们逐渐失去了他们的肾脏功能而且常常发展肾功能衰竭。目前的治疗主要是支持性的，例如聚焦高血压和其他二次并发症。

导致ADPKD的遗传突变会影响一种蛋白质，这种蛋白质涉及多种信号通路，通常涉及一种叫做酪氨酸激酶。因此，由Vladimir Tesar，MD，博士（查尔斯大学和通用大学医院，捷克共和国）领导的团队测试了一种称为Bosutinib的调查药物的潜力，抑制了称为SRC / BCR-ABL的特定酪氨酸激酶。

第2阶段研究包括ADPKD的患者，随机化1：1：1至Bosutinib 200 mg /天，Bosutinib 400 mg /天或安慰剂。172例患者入学，169名至少有一次治疗。较高剂量的Bosutinib耐受性。

接受Bosutinib 200毫克/天的患者的患者每年的肾脏增大率降低了66％（分别为1.63％，分别为4.74％），所有接受Bosutinib与接受安慰剂的患者（0.84分别为4.74％）。该研究没有动力证明对肾功能的治疗效果，但没有证据表明与Bosutinib在2年治疗期间与安慰剂相关的有益。

“减少囊肿的生长通过治疗尽管胃肠道副作用(主要是腹泻)部分依赖于剂量，但bosutinib已被证实，这可能是进一步开发该药的一个重大缺陷病人与adpkd，“Tesar教授说。

---

---