下一步的外显子跳过疗法治疗杜氏肌萎缩症?

的一组欧洲主要临床医生和科学家提供了一个独特的视角如何向前发展的外显子不治疗严重的肌肉疾病的治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)。最近由美国监管当局批准后的首次药物DMD,作者的团队代表关键欧洲监管机构,学术医疗中心,工业,和病人团体讨论的主要挑战和机遇的发展和监管批准这些药物,在发表的一篇文章核酸疗法。

这篇文章题为“发展外显子跳过杜氏肌萎缩症治疗:评论和观点突出问题,”合著了Annemieke Aartsma-Rus,博士,身为核酸疗法,帕维尔Balabanov,医学博士,博士和他的同事们从莱顿大学医学中心(荷兰)、纽卡斯尔大学(英国泰恩河畔纽卡斯尔),药物和保健产品监管机构(英国伦敦),欧洲药品局,Bundesinstitut毛皮Arzneimittle和Medizinprodukte(德国波恩),药物评估板(荷兰乌得勒支),天主教大学和Centro Clinico尼莫(意大利罗马),伦敦大奥蒙德街儿童健康研究所(英国伦敦),大学de葡京Faculdade de Farmacia(葡萄牙),和父项目联合肌肉萎缩症(阿姆斯特丹,荷兰)。

作者审查的作用机制、有效性和局限性的first-in-class反义寡核苷酸(AON)药物eteplirsen目标外显子51 DMD患者。只有13 - 14%的DMD患者51外显子的突变,将受益于这种治疗,和其他小病人集群需要不同的怡安药物,每个目标不同的外显子。基于最新的科学和医学证据,欧洲监管机构的观点,作者提出他们的观点对未来发展最有效的战略外显子跳过DMD药物,这将向患者尽快提供有效的治疗方法。讨论包括怡安药物开发中使用生物标记,方法开发怡安非常小的组的患者,在欧盟监管工具和激励措施,以及潜在的获得“类”或“平台”怡安药物批准。

“这篇论文是《华尔街日报》通过共识推进该领域的承诺,或在必要时,健康的所有利益相关者的争论。那块也可以被视为与监管机构呼吁更坦诚的对话,“执行编辑格雷厄姆·c·帕克博士说,运货马车的车夫和安·亚当斯儿科韦恩州立大学医学院儿童医院密歇根底特律,MI。ob体育开户网址