FDA拒绝肌肉萎缩症的药物,说它不工作

美国食品和药物管理局拒绝了一种实验性药物常见的肌肉萎缩症。

FDA的决定周三预计,因为该机构表示,药物没有在两个关键的病人测试工作。上个月,美国食品和药物管理局顾问的赔率投票反对推荐批准。

PTC的药物疗法的目的是杜氏营养不良症肌肉萎缩症患者特定的基因突变。3500到5000个男孩中就有1名患有muscle-destroying障碍在美国

新泽西州南部平原镇,公司表示将提起上诉。FDA曾两次拒绝评论该公司的应用程序。公司使用一种罕见的机动力量。

去年,FDA批准了第一个杜氏营养不良症的药物,另一组的病人,尽管效果不确定的证据。

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