一种罕见的基因疾病可能有助于治疗多发性骨髓瘤
![A protein called Nrf1 (shown in white in these mouse cells) can hamper promising drugs for blood cancers, but now researchers have found a possible workaround to shut Nrf1 down. Credit: The American Chemical Society 一种罕见的基因疾病可能有助于治疗多发性骨髓瘤](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2017/insightsfrom.jpg)
一类新的血液癌药物,如白血病和多发性骨髓瘤正在展示承诺。但它被一个问题困扰了其他癌症药物:靶细胞会产生抗性。现在科学家,报道ACS中央科学他们发现,对一种名为NGLY1缺乏的罕见遗传疾病的深入研究,可以帮助科学家理解这种耐药性是如何产生的,以及药物可能如何战胜它。
一类称为蛋白酶体抑制剂的化合物,包括Bortezomib和Carfilzomib - 均经过美国食品和药物管理局的批准 - 已经有效治疗某些类型血液癌症。药物通过干扰一些癌细胞'机械诱导细胞死亡。但药物受到癌细胞的抗性能力的限制,以及抑制剂无法有效地对抗实体肿瘤。研究表明,抗性可以与叫做NRF1的蛋白质相关联。当蛋白酶体抑制剂进入动作时,NRF1喷射到过驱动中以恢复细胞的正常活动并保持活力。如果研究人员可以弄清楚如何阻止NRF1,他们可能能够解决阻力问题。Carolyn Bertozzi及其同事,通过研究Ngly1缺乏,一个看似无关的条件,可能会袭击这样做的方法。
研究人员正在调查缺乏NGLY1酶是如何导致一系列衰弱症状的。他们发现NGLY1负责激活Nrf1,这种蛋白被怀疑削弱了蛋白酶体抑制剂对癌症的有效性。进一步的测试表明,抑制NGLY1允许a蛋白酶体抑制剂继续在不受Nrf1干扰的情况下杀死癌细胞。作者指出,这一发现为未来血癌的联合疗法的发展带来了巨大的希望。
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