迷你形式的替代基因可以延迟Leber先天性生物症的退化
一项新的研究表明，在Leber先天性黑蒙10型(LCA10)小鼠模型中成功使用CEP290基因的缩写形式进行基因治疗，LCA10是一种导致儿童失明的视网膜退行性疾病。大的全长基因已经被证明很难包装到通常用于基因治疗的腺相关病毒(AAV)传递载体中，但使用截断基因导致光感受器的生存、形态和功能的显著改善，发表在一篇文章中人类基因治疗。
魏张，临床李，秦苏，广平高，马萨诸塞州医学院大学，伍斯特，伍斯特大学，描述了他们在题为“使用Minicep290片段的基因治疗的工作中的工作，延迟了莱伯先天性阿颈病的小鼠模型中的光感受器变性。“研究人员不仅呈现了设计合适的基因治疗策略以克服CEP290基因突变的潜在方法，而且突出了治疗性小烯酮作为递送大量的可行选择基因治疗其他疾病。
“用LCA2治疗的患者观察到的患者的戏剧性临床结果提出了预期，即类似方法可用于治疗视网膜的许多不同的单一基因疾病，”MD主编R. Flotte R. Flotte，MD说：西莉亚和艾萨克海德克医学教育教授和院长教授，普罗斯州大学Massachusetts Medical School大学，MA。“克服这种大基因的AAV粒子的包装能力的限制是LCA10发展的关键步骤基因治疗”。
进一步探索
更多信息：Wei Zhang等，使用Minicep290片段的基因治疗延迟了莱伯先天性生物疲劳小鼠模型中的光感受器变性，人类基因治疗(2017)。DOI: 10.1089 / hum.2017.049
信息信息：
人类基因治疗
引文(2017年10月5日)从//www.puressens.com/news/2017-10-mini-gene-degeneration-leber-congenital.html于2021年4月21日获得
本文件受版权保护。除了私人学习或研究目的的任何公平交易外，没有书面许可，没有任何部分。内容仅供参考。
用户评论