造血干细胞移植逆转神经肌肉障碍造成的损害
![In this reconstituted schematic, hematopoietic stem cells (HSC) transplanted in a mouse model of Friedreich's ataxia differentiate into microglial cells (red) and transfer mitochondrial protein (green) to neurons (blue), preventing neurodegeneration. Credit: Stephanie Cherqui, UC San Diego School of Medicine 造血干细胞移植逆转神经肌肉障碍造成的损害](https://scx1.b-cdn.net/csz/news/800a/2017/transplanted.jpg)
加州大学圣地亚哥医学院的研究人员报告说,一个单一的野生型造血干细胞和祖细胞(公司)的小鼠模型弗里德希氏共济失调(FA)明显停止细胞损伤引起的退行性疾病。
研究结果,发表在10月25日发行的科学转化医学表明,一个潜在的治疗方法疾病目前被认为是无法治愈的。
弗里德希氏共济失调是一种遗传性退行性神经肌肉疾病,最初会损害运动机能,如步态和协调,但会导致脊柱侧凸,心脏病,视力丧失和糖尿病。认知功能不受影响。这种疾病逐渐衰弱,最终需要全职使用轮椅。50000年美国人足总。
FA是由线粒体蛋白表达降低叫frataxin (FXN)由于两个突变或异常FXN基因的副本。在他们的研究中,斯蒂芬妮Cherqui博士副教授在加州大学圣地亚哥分校医学院的儿科,和他的同事使用ob体育开户网址转基因小鼠模型人类FXN转基因表达两个突变体,展品的进行性神经变性和肌肉无力。
人类造血干细胞,祖细胞(公司),来源于骨髓,已经成为一个主要的工具更换或再生的努力细胞被各种各样的疾病。先前的Cherqui和他的同事的研究表明,将野生型或正常老鼠公司导致长期的肾脏,眼睛和甲状腺保存胱氨酸病的小鼠模型,另一种遗传性疾病。
在这项研究中,Cherqui的团队将野生型公司移植到一个FA小鼠模型,报告,公司的道,很快分化成巨噬细胞在关键区域的老鼠的大脑和脊髓,他们似乎野生型FXN转移到缺乏神经细胞和肌肉细胞。
“移植的野生型鼠标公司是挽救FA-impacted细胞,”Cherqui说,“恢复Frataxin表达式。线粒体功能的转基因小鼠的大脑正常化,一样的心。也有减少骨骼肌萎缩。”
科学家们注意小鼠模型是人类足总不是完美的镜子。疾病进展有所不同和精确的病理老鼠是不完全清楚。然而,Cherqui说,这一发现令人鼓舞和指向一个潜在的治疗疾病,目前没有。
更多信息:席琳j·罗卡et al .移植的野生型小鼠的造血干细胞和祖细胞改善赤字弗里德希氏共济失调的小鼠模型,科学转化医学(2017)。DOI: 10.1126 / scitranslmed.aaj2347