研究人员围绕肌肉营养不良药物靶向靶向牛眼

在该杂志最近发表的一篇论文中骨骼肌美国圣路易斯大学(Saint Louis University)的一名研究人员报告称，他们已成功识别出新的药物靶点，这些靶点可能会减缓或停止某种形式的肌肉萎缩症(一种以进行性肌肉退化为特征的疾病)的进展。

Francis M. Sverdrup博士，圣路易斯大学生物化学和分子生物学系研究员，研究面部肩胛骨肱骨肌肉萎缩症FSHD是一种遗传性肌肉萎缩症，全世界有超过80万人患有此病。它经常折磨年轻人，典型的开始是面部和肩部无力，然后扩散到所有的骨骼肌。目前，没有治愈FSHD的方法。

在过去十年的过程中，科学家了解到Dux4基因负责FSHD。在肌细胞中编码的Dux4蛋白的不当表达是Fshd肌肉变性的原因。

“Dux4通常不会在成人中生产肌肉Sverdrup说，它在不恰当地表达时有毒。“

Sverdrup的研究通过筛选现有的药文文库和测试在实验室种植的FSHD细胞上的药物来利用这一发现。

Sverdrup说:“寻找治疗FSHD药物的努力落后于其他形式的肌肉萎缩症，可能是由于这种疾病的遗传复杂性。”“现在我们知道DUX4导致了这种疾病，我们可以寻找一个明确的分子目标。我们利用了这一点，建立了这些药物筛选系统。”

研究团队确定了两类患有Dux4的药物。首先是一类抑制溴琼瘤和外末端（BET）蛋白的药物，第二类药物是导致β-2肾上腺素能信号传导（β激动剂）的药物。已经研究了这些患有其他疾病的药物;目前正在研究癌症和其他疾病的临床试验中的BET抑制剂β受体激动剂广泛用于哮喘和慢性阻塞性肺疾病。

Sverdrup说:“令人鼓舞的是，我们的前两种筛选方法产生了关闭DUX4的分子，这也为在更大的筛选中识别更多的候选分子提供了希望。”“虽然胜算不大药品这是一个有希望的发现。”

Sverdrup正与Ultragenyx Pharmaceuticals公司合作，后者是一家专注于罕见和超罕见疾病新产品开发的生物制药公司，以优化针对FSHD的潜在治疗方法。

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