细胞疗法改善了心脏功能，杜氏肌营养不良的上肢强度

经过杜鹃患者肌营养不良的男孩和年轻人接受心脏祖细胞输注后，医学测试表明患者的心脏出现改善，结果来自新的研究表演。在接受细胞输注后，研究中的患者在臂强度试验中也得分更高。

HOPE Duchenne随机临床试验的结果今天在阿纳海姆举行的美国心脏协会科学会议上公布。给予患者的心脏祖细胞包含在CAP-1002中，这是Capricor Therapeutics公司正在开发的主要研究疗法。

“这是第一次测试细胞疗法治疗的试验心疾病患患者祛痰肌营养不良症，“雪松 - 西奈心脏研究所副主任和临床试验的主要调查人员之一”罗纳德G. Victor“。”这些早期结果表明，有关进一步的研究，实际上，正在计划。“

每3600个男孩中就有1个患有杜氏肌萎缩症，这是一种神经肌肉疾病，由一种名为肌营养不良的关键肌肉蛋白质缺失引起，会导致渐进性肌肉退化。大多数杜兴患者在12岁至15岁之间失去行走能力。平均预期寿命约为25岁。

“需求很大，因为目前还没有治疗方法心脏衰竭Eduardo Marbán医学博士说，他是cedar - sinai心脏研究所的主任，也是研究中使用的心脏球衍生细胞(CDC)技术的研究人员。“一般来说，这些患者死亡的主要原因是心力衰竭。如果我们能减缓或逆转杜兴患者的心力衰竭，这将是向前迈出的一步。”

在该研究中，在佛罗里达大学的Cedars-Sinai心脏研究所，佛罗里达大学健康或辛辛那提儿童的25名患者12至25岁的患者。随机分配12名患者以接受由处方药物的标准护理。其余13名患者接受了标准药物，并且还经历了一种微创手术，在此期间，导管在每个患者的三个主要冠状动脉中缠绕在从供体心中生长的7500万CDC之前。

结果显示:

• 通过MRI测量，接受祖细胞的患者经历了由心肌病疤痕瘢痕的心脏区域减少了7％。患有通常方案的患者在心脏伤疤中增加了增加。
• 在患者的亚组中，伴有最先进的ARM功能损伤，一年后患者，八名接受CDC的患者中有八个患者在手和前臂中经历了改善的骨骼肌功能。通过上肢（液体）测试的性能来测量它们的臂强度。该测试评估患者执行与日常生活相关的ARM任务的能力。臂强度以及执行各种运动的能力，例如拾取硬币，去除容器盖子并提升轻度。那时，没有一个接受标准医疗治疗的患者经历了改进的臂强度和功能。
• 13名接受细胞的患者中有五名患者经历了临时心房颤动，不规则且经常快速的心率，可以增加中风和心力衰竭等并发症的风险。众所周知，临时心房颤动是在该龄范围内的患者的心脏导管插入过程中发生。

“我们现在正在规划我们的第二阶段试验，这将有点不同，”Victor表示。“而不是在CANT实验室程序期间一次性输注，而不是一次性输注耐心将接受疾病预防控制中心的静脉注射，并将接受多个治疗，间隔几个月。”

维克多表示，待申请FDA批准，第二阶段审判可以在2018年初开始。

---

---