我们与儿童白血病做出了巨大的进步 - 我们可以对脑癌做同样的事情
脑癌是与疾病有关的主要死亡原因在澳大利亚孩子。而生存率已经存在变好了几十年。作为儿科肿瘤科学家，我可以与患者或父母一起拥有的最糟糕的谈话是告诉他们他们的肿瘤是无法治愈的。
上周，联邦政府宣布了澳大利亚脑癌代表团该公司将投入1亿澳元进行研究，以提高患有这种疾病的患者的生存率和生活质量脑癌未来十年。这是前进的重要一步。
我的希望是我们可以复制脑癌症已达到白血病。最常见的儿童白血病形式的存活率曾经为零但是今天它是85％。为了在脑瘤患者中实现这一结果，我们将需要采用与白血病类似的策略。
儿童白血病治疗
在上个世纪上半叶，被告知患有白血病的孩子的父母把他们带回家死去。然后介绍化疗。在20世纪40年代初，第一次在儿童中的化疗试验用一种叫做aminopterin的药物，抑制免疫系统。
1947年11月,西德尼·法伯博士他发现，氨基蝶呤对试管中生长的白血病细胞有显著作用。他在16名患有白血病的儿童身上检测了氨基蝶呤，并获得了临时缓解其中有十个。虽然这给了我们一线希望，但并不是治愈。后治疗停下来，癌症总是回来。
1965年在美国进行了重大突破，其中四种药物 - 中文毒素，泼尼松，甲氨蝶呤和6-巯基嘌呤 -被称为vamp.。这些药物都具有不同的作用机制，并显示在一起诱导长期缓解在孩子们急性淋巴细胞白血病（全部） - 最常见的儿童白血病形式。
今天，癌症治疗普遍接受的原则是药物联合治疗比单药治疗更有效。在1965年到1979年期间，儿童白血病美国的死亡率下降了50％由于这样的改善，以及其他正在进行的发展。
白血病课程
儿科急性淋巴细胞白血病治疗的重大进展在很大程度上来自于临床试验患者的高参与率。但还有其他一些经验教训将有助于我们与脑癌的斗争。
首先，使用反映人类疾病的模型在实验室中制造了白血病治疗中的初始和至关重要的发现。直到最近，这些模型缺乏儿科脑肿瘤。
其次，白血病没有用任何单一的魔法子弹治愈。联合治疗对成功率的差异。
今天，白血病儿童通过使用10至12种不同的化学治疗剂使用密集的治疗来治愈。鉴于脑癌甚至比白血病更具侵略性，可能需要有效的组合来达到结果。
第三，从实验室到白血病临床(人体)试验的无缝过渡。正是这个实验室的研究人员利用他或她的发现开始治疗他们自己的病人。
脑癌的困难
脑肿瘤可能发生在大脑的关键部位或附近。例如，这些区域可能控制语言、运动甚至呼吸，使得手术有风险或不可能。
儿童中最具侵略性的癌症是一种称为弥漫性内在卵巢胶质瘤（DIPG）的脑肿瘤，其仍然是完全不可治量的。其脑干中的敏感位置是指肿瘤不能手术切除。甚至通常不进行活组织检查。
患者不反应化疗。这只有标准疗法是辐射，这只能暂时延缓疾病的发展。大多数儿童在确诊后活不过一到两年。
即使药物可以在实验室中展示工作，即使在实验室工作，脑癌的药物治疗的主要挑战是血脑屏障这是一种保护大脑免受毒素侵害的膜，但也阻止了许多抗癌药物的使用。很少有药物可以使它跨越屏障从血液到达肿瘤。在像Dipg这样的肿瘤中，似乎血脑屏障特别紧。
我们需要做的
阻碍了医学研究进入儿童脑癌治疗的一个问题是缺乏组织样本。ob欧宝直播nba轻松获得游行白血病来自他患者的血液的细胞，这是制作发现的核心。从脑肿瘤患者收集样品更大，直到最近被认为是不可能的。
为了解决这个问题，我的团队开始了捐赠项目对于父母在孩子死后捐赠孩子的肿瘤。我们还在学习如何安全活检Dipg肿瘤。我们已经获得了31种肿瘤样本来帮助调查DIPG的遗传学和生物学并测试潜在治疗。
这是全球倡议这欠了父母希望帮助其他家庭的慷慨的存在。我们使用此资源在最大的DIPG药物屏幕之一中筛选超过3,500名药物。结果，我们已经确定了五种活性药物，其穿过血脑屏障并具有抗DIPG活性。
我们还对数千个不同的屏幕进行了检查药品组合来确定进一步的积极治疗策略。
对脑瘤研究的资助将有助于确保这样的研究成果能够迅速转化为临床试验，以帮助需要新的治疗方案的儿童。为了实现这一目标，关键是要资助密集的实验室研究，以及将这些发现直接带给患者所需的临床试验基础设施。
最后但并非最不重要的是，个性化医学对脑癌的儿童具有很大的希望，提供了利用每个肿瘤的独特分子和遗传特征的机会。我们已经为澳大利亚患有高风险癌症的儿童进行了试点个性化医学研究，通过了零儿童癌症由儿童癌症研究所和悉尼儿童医院领导的计划，兰德威克。
大约有一半的孩子在这项研究中有过脑部肿瘤——强调这仍然是一个需要更多研究和新的治疗方法的关键领域。
9月中旬，我们开展了全国性的临床试验这将在未来三年内注册高达400名具有高风险癌症的儿童。我们预计脑癌的儿童将成为试验中最大的患者之一。
我们希望这个项目不仅能帮助个人孩子们但是，从审判中吸取的那程将用于发现和测试未来的大脑治疗癌症，进一步提高存活率。
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