Tezacaftor-Ivacaftor，Ivacafacer单独有效参见CF

（健康日） - 单独为囊性纤维化的患者对PHE508del缺失杂合的患者有效，并且Tezacaftor-Ivacaftor对纯合的患者有效CFTR.PHE508DEL突变，根据2011年11月3日发表的两项研究新英格兰医学杂志在印第安纳波利斯在11月2日至4日举行北美囊性纤维化会议上恰逢介绍。

史蒂文M. Rowe，M.D.，M.S.P.H.，来自伯明翰阿拉巴马大学，同事们进行了随机试验涉及248.耐心年龄12岁或以上囊性纤维化，杂纤均为pHE508del突变和aCFTR.与残余CFTR功能相关的突变。患者随机随机向Tezacaftor-Ivacafeafer，Ivacafactor单疗法或安慰剂。研究人员发现，在一秒钟内预测强制呼气量百分比的绝对变化的最小二乘差异（FEV₁）从基线分别为Tezacaftor-Ivacafacor和Ivacafacer的4.8和4.7个百分点，而不是安慰剂。

詹妮弗L. Taylor-Cousar，M.D.来自丹佛国家犹太人，同事们进行了一项涉及12岁或以上患者的患者患有囊性纤维化的试验CFTR.PHE508DEL突变。参与者随机地接受Tezacaftor和Ivacafactor或安慰剂24周。研究人员发现，对预测FEV百分比的绝对和相对变化的影响₁分别为4和6.8％，有利于Tezacaftor-Ivacaftor过度安慰剂。

“Tezacaftor和Ivacafacter的组合在12岁或以上的患者中有效和安全囊性纤维化并且是纯合的CFTR.PHE508DEL突变，“Taylor-Cousar和同事写道。

这两项研究都由Vertex Pharmaceuticals提供资金。

---

---

版权所有©2017.健康天。版权所有。