托尔瓦坦的新发现作为常染色体显性多囊肾病治疗

一项研究tolvaptan疗效的三期试验发现，该药物减缓了最常见的多囊肾病患者肾功能下降的速度，这种疾病无法治愈。研究结果今天发表在新英格兰医学杂志。

常染色体显性多囊肾病是一种遗传性疾病，在美国每500到1000个人中就有一个人患病。这种疾病存在于所有种族和性别中。

常染色体显性多囊肾病是导致终末期肾脏疾病的第四大常见原因，需要透析或肾移植。

这种疾病会导致缓慢但无情的囊肿生长，损害肾脏。除了对生活质量产生负面影响，这种情况还会导致高血压和痛苦的并发症。这种囊肿可以损害肾脏的大小，也可以发展到其他器官，特别是肝脏。

大约一半的常染色体显性多囊肾病患者最终在60岁时需要透析或肾移植。试验结果表明tolvaptan能够以一种减缓的方式进行干预肾功能这个人口的下降。

“这是第一个针对一种直接有助于常染色体显性多囊肾囊肿发育和生长的机制的治疗肾疾病，“梅奥诊所的翻译多囊肾病中心主任Vicente Torres，M.D.。”这一点意味着它可能会延迟需要肾移植或这种疾病患者的透析。“

作为审判的牵头调查人员，托雷斯博士可用于媒体访谈，以讨论这些发现及其对常染色体占主导地位的那些调查结果的重要性多囊肾。

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