灰:新方法在x基因Tx恢复免疫细胞

(每日健康)——基因治疗可以恢复免疫细胞类型的新方法与新诊断婴儿x连锁重度联合免疫缺陷症(x),根据一项研究发表于美国血液学会的年度会议上,于12月9日至12日在亚特兰大举行。

Ewelina Mamcarz,医学博士从全国儿童医疗中心在孟菲斯,田纳西州。和他的同事们开发了一种新的方法x基因疗法使用safety-modified慢病毒载体一起减少白消安(Bu)调节与x新诊断的婴儿。六个受试者参加超过12个月。净化骨髓(BM) CD34 +细胞转导与该向量由生产者稳定细胞系,低温贮藏。患者平均剂量为8.06×106细胞/公斤转导CD34 +细胞。

研究人员并没有发现严重不良事件与BM丰收,但曝光,或细胞注入的2017年7月。在前五可评价的情况下,通过3 - 4周,完成造血恢复顺利,没有发生任何血液产品支持。在大多数情况下,T细胞快速重构是观察。此外,有高效的矢量标记BM CD34 +细胞,骨髓细胞,B细胞。

“这是非常令人兴奋的,我们观察到所有三个非常重要的细胞类型的修复免疫系统,”Mamcarz在一份声明中说。“这是从未做过的事情在婴儿和一个巨大的优势在先前的试验。”

几个作者披露金融关系到生物制药行业。

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