免疫治疗、基因编辑进步扩大到1型糖尿病

工程T细胞治疗癌症的发展铺平了道路新免疫疗法针对自身免疫性疾病,包括1型糖尿病。现在,研究人员也在研究治疗方法,重组T细胞免疫反应“拒绝”,这对治疗1型糖尿病可能持有的承诺,以及一些疾病,过于活跃的T细胞攻击一个人的健康的细胞和器官。

”而不是刺激免疫系统寻找并摧毁癌症细胞,治疗自身免疫性疾病需要编程患者自身的免疫细胞T细胞告诉流氓冷静下来,”大卫·罗林斯博士说,中心主任免疫和免疫疗法在西雅图儿童研究机构和部门的首席免疫学在西雅图儿童医院。

利用基因编辑技术开创了西雅图儿童,罗林斯和他的同事们已经取得的进展与指令需要装备T细胞可能逆转1型糖尿病。在一个新的200万美元的研究项目资助的利昂娜·m·哈里b·赫尔姆斯利慈善基金,研究人员将利用这些最近的成功使用这种新形式的t细胞免疫疗法first-in-human临床试验。

开发一个1型糖尿病的免疫疗法

这项新的研究继续与维吉尼亚·梅森Benaroya研究所合作,联合研究团队取得显著进展的基础上在收到的100万美元的赠款赫尔姆斯利2016年慈善信托基金。

在最初的研究中,科学家们成功地使用基因编辑生成人类T细胞功能调节细胞,一种免疫细胞,温和派免疫系统的反应。这些工程调节性T细胞能够关闭“危险”效应T细胞在实验室和动物实验。同时,研究人员能够隔离T细胞识别一个特定的“抗原”目标,并将这些抗原特异效应细胞调节性T细胞。

他们的新研究被设计成单一故障的危险效应T细胞和攻击胰腺在1型糖尿病,预防胰岛素的生产,并把它们变成调节性T细胞。

“这些工程调节性T细胞,当回到一个糖尿病患者的身体,将有可能阻止效应T细胞破坏胰岛素生产细胞,”罗林斯说。“我们相信这些细胞可以用于治疗1型糖尿病的开始,可能导致长期的治疗。”

研究的下一阶段将继续利用的广泛知识简Buckner博士Benaroya研究所主席和她的同事孤立和目标免疫细胞的胰腺。

“使用调节性T细胞疗法的好处是可以集中免疫抑制T细胞到一个特定的器官没有损害整个免疫系统,”巴克纳说。“对于1型糖尿病,我们想确保工程T细胞到胰腺和阻止T细胞攻击胰腺,离开健康免疫细胞没有。”

一个新的取代胰岛素注射治疗

这是罗林斯和Buckner希望这项研究将导致新的治疗方法,来改善人们的生活与1型糖尿病。他们认为临床试验提供产品对1型糖尿病患者t细胞免疫疗法是在地平线上。

“本研究的最终目标是将一个工程监管t细胞免疫治疗的病人,”罗林斯说。

一个免疫治疗通过注入工程调节性T细胞可能保护新病人患1型糖尿病的终生胰岛素治疗要求。

1型糖尿病患者像13岁的朱莉安娜Graceffo必须仔细计算剂量的胰岛素每天保持理想的血糖水平。给病人胰岛素-通过注射或胰岛素泵是目前唯一治疗1型糖尿病。患者被诊断为1型糖尿病在童年,管理和治疗糖尿病成为一种生活方式,如果不维护,控制血糖的波动导致慢性损害器官。

“很难处理每天1型糖尿病,”朱莉安娜说。“治愈就意味着我不需要考虑糖尿病,和我可以是正常的。”

除了糖尿病

1型糖尿病的免疫治疗是许多有前途的细胞和基因疗法在西雅图儿童发展。

在实验室里,罗林斯开创了一项开创性的基因编辑技术,使T细胞能够抵抗艾滋病毒感染,同时杀死艾滋病毒感染T细胞和b细胞肿瘤。最近,理查德博士和他的同事詹姆斯,他们用基因编辑生成B细胞分泌治疗性蛋白质。

基因在许多方面都将影响儿科医学编辑,现在被研究人员应用来治疗癌症、自身免疫性疾病和遗传疾病,如严重联合免疫缺陷和镰状细胞病。推动这项工作更加迅速,罗林斯的团队也与基因编辑行业的领导者,Casebia疗法,开发和许可新疗法来预防和治疗自身免疫性疾病使用CRISPR / Cas9 gene-edited调节性T细胞。

“知识通过我们的工作与Casebia可能扩展到1型糖尿病,器官移植,其他自身免疫性疾病和遗传疾病,”罗林斯说。“我们兴奋地继续推进这个有前途的研究。”