研究人员进一步研究了ALS疾病的发病途径

据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)估计，美国有1.4万至1.5万人患有肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，也被称为卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease)，最初的症状可能很微妙，但会发展成更明显的肌肉无力和瘫痪。最近，密苏里大学的一名研究人员发现了一种潜在的治疗靶点，可能有助于减轻ALS的严重程度和进展。研究人员认为，同样的酶途径也可以帮助中风和其他疾病患者的康复。

“ALS是一种运动神经元病．它开始于上下运动神经元的退化，并导致肌肉萎缩、瘫痪，最终死亡，”生物工程副教授、道尔顿心血管研究中心研究员丁盛华说。“我们之前的研究表明，一种被称为NAMPT(烟酰胺磷酸基转移酶)的酶主要表达在神经元在小鼠模型中，NAMPT的过表达可以防止中风后进一步的脑损伤。由于这些原因，NAMPT成为一个很好的研究对象。”

丁和他的团队首先观察到老鼠缺乏NAMPT酶会导致进行性体重减轻、体温过低、运动神经元退化和运动功能缺陷。大多数这些症状也会在ALS患者身上观察到。

然后，研究小组用一种调节NAMPT活性的产品治疗小鼠。这种分子被称为烟酰胺单核苷酸(NMN)，可以作为缺失酶产物的替代品。用NMN分子治疗的小鼠表现出增强的运动神经元功能和整体健康状况。重要的是，他们证明了NAMPT水平在脊髓中显著降低。他们的发现表明NAMPT参与了ALS的发病机制。

“我们所证明的是NAMPT对神经元功能和生存能力至关重要，”丁说。“值得注意的是，NMN改善了健康寿命，恢复了电动机并延长了nampt缺陷小鼠的寿命。基于我们的研究结果，它是进一步研究的理想候选，也可能开发出用于ALS和中风患者诊断和治疗的药物。”

这项名为“成年小鼠投影神经元NAMPT缺失导致运动功能障碍、神经退行性变和死亡”的研究最近发表在《科学》杂志上细胞的报道．