科学家重新编程干细胞以在肌营养不良中重新生成肌肉

根据发表在《美国西北医学杂志》上的一项研究，经过特殊编程的干细胞显示出了在肌肉萎缩症中再生失去的肌肉的潜力自然通讯。

伊丽莎白Mcnally，MD，Ph.D.是遗传医学伊丽莎白J.病区的伊丽莎白J. Dure教授是该研究的一个合作和Mattia Quattrocelli，Ph.D.是Mcnally的实验室的博士后研究员，是该研究的CO-Senior作者。

肌营养不良是一种遗传疾病，其特征在于骨骼和心脏的渐进丧失肌肉质量。虽然没有治愈，物理治疗或药物可以提供缓解症状，和最近的进展诱导多能干细胞（IPSCS）指出了未来的可能性肌肉再生疗法。

过去的研究表明，小鼠衍生的中胚层IPSC衍生的祖（MIP）茎细胞可以在小鼠中刺激肌肉再生，具有前所未有的优势，以与相同的干细胞类型再生心脏和肌肉组织。然而，人基细胞的可行性同样地在很大程度上被显着。

研究人类干细胞是否能有效地再生肌肉组织美国西北大学医学院的科学家们将人类MiP细胞注射到小鼠模型中，发现与肌肉退化未治疗的对照组相比，小鼠心脏体积增加，肌肉结构改善。后来，当他们引入一种药物来下调MiPs时，有益的效果被逆转，支持了人类MiPs具有再生潜力的证据。

此外，该研究还探索了提高这些干细胞分化为骨骼和心肌的能力的方法。

“虽然我们可以让干细胞分化为心肌细胞，但要让它们分化为肌肉细胞就没那么容易了，”麦克纳利说。他也是遗传医学中心的主任，也是心脏病学、生物化学和分子遗传学部门的医学教授。

一种可能的解决方案是使用由骨骼肌中血管母细胞(MAB)产生的MiP细胞。该研究还表明，这些单克隆抗体- mip产生更多骨骼肌细胞与源自成纤维细胞衍生的MIP相比，一种连接的组织细胞。另一方面，产生的能力心肌细胞两者之间有可比性。

然而，用microRNA鸡尾酒治疗成纤维细胞MiPs显示出了更大的前景，极大地改善了成纤维细胞MiPs的骨骼肌分化，使其与单克隆抗体MiPs处于同等水平。

在未来，这些microRNA治疗甚至可以用来动员现有的干细胞除了研究外，除了任何新注射的细胞外，根据该研究，复合肌肉再生治疗的益处。

“本研究中最具创新性方面的一项是鉴定可行的分子 - 微窝鸡尾酒 - 以提高人类MIPS可以赋予营养不良肌肉的功能改善的先天效率，”划分。“下一步将是通过提高安全性并将这种新的治疗选择更接近临床标准来利用这些发现。”

Mcnally和Quattrocelli打算继续探索MicroRNA调制和使用MIPS在肌肉再生中的使用，希望在道路上作为概念上的较大动物模型转向较大的患者治疗。

“如果在较大的模型中确认安全性和功效，这种基于细胞的方法可以理论上可以帮助患者打击许多类型的肌肉变性，”划分。

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