人工染色体可以逆转与杜鹃肌营养不良相关的遗传缺陷

伦敦大学皇家Holloway的科学家以及UCL的同事们已经开发了一种新的人工人类染色体，可用于逆转来自Duchenne肌营养不良症（DMD）患者的肌肉干细胞中的遗传缺陷。

DMD是一个非常严重的X-染色体联系在年轻男孩中遗传疾病，导致衰弱和最终危及生命的肌肉浪费条件，没有良好的治疗。DMD患者经常是青少年早期的轮椅用户，一般需要呼吸支持20岁。

目前的研究，由乔治·迪克森教授和林达博士从生物科学博士与UCL博士合作，专注于DMD的遗传修正肌肉干细胞使用基因疗法发展这种新型人工染色体系统。

研究人员使用了一个完全的人造染色体，其含有一种患肌染素基因，其作为一组蛋白质的一部分适合加强肌纤维并保护它们免受伤害并作为锚点，连接每个锚点肌肉细胞的结构框架与蛋白质的格子和细胞外的其他分子。

Dickson教授说：“这些令人兴奋的结果是世界第一和领先的科学。制作含有在DMD中受影响的基因的完整健康拷贝的人造人染色体的生产是基因工程的巨大壮举，我们非常自豪已经发挥了我们的部分。这种成就是迈向这种衰弱疾病的染色体转移治疗的第一步。“

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