Bevacizumab显着改善严重的遗传性出血性毛细管扩诊（HHT）相关出血
患有严重出血的遗传性出血性毛细血管直学患者（HHT），静脉注射贝伐单抗治疗，报告鼻子出血和胃肠道出血的显着减少，并且能够停止或显着降低输血，导致生活质量显着提高。发表了一项新研究梅奥诊所程序为静脉注射贝伐单抗在这些患者管理中提供了良好的质量证据。
HHT，也称为Rendu-Osler-Weber病，是一种影响血管的罕见遗传障碍。具有HHT的个体具有异常的血管簇（称为AVM或TelangiEctasias），其具有高度破裂和渗出。这可能导致出血性中风，epistaxis（鼻子出血）并从消化道中出血。由于这种慢性出血，患者依赖于贫血和血液输血。
“一些HHT.耐心患有严重的外科和胃肠道（GI）出血，这可能导致严重的贫血和多年的血液输血，“肺部诊所部门（罗切斯特，MN罗切斯特），谁领导了这项研究。“这两个问题也似乎有时随着年龄而恶化。在一些患者中，epistaxis和Gi出血都可以变得耐火/抗性治疗选择患者的选择严重贫血，依赖于铁输注或输血。这些案件的生活质量非常差。“
调查人员分析了34名患者的记录，该患者于2013年6月至2017年1月在明尼苏达州罗切斯特卓越卓越中心至2017年6月至2017年1月至2017年1月至2017年1月治疗44个月。出血的主要源是15名患者的existaxis，在四名患者中胃肠杆菌出血，以及15名患者的组合existaxis和Gi出血。大多数患者尝试并失败了标准的医疗和介入方法，以控制出血，包括ENT激光烧灼程序，渗透形成形术和GI内窥镜。红细胞（RBC）输血已经施用至28名患者。其中，16名患者依赖于RBC输血，并在用贝伐单抗开始治疗之前接受了75个RBC输血的中位数。典型的初始给药循环由八个剂量组成（每次施用两周的四个剂量，其次均为四剂，每个剂量分别给药）在大约22周内。epistaxis严重程度评分（ESS）调查问卷用于评估研究开始时鼻子出血的严重程度以及开始贝伐单抗治疗后。在每位患者的初始计量循环完成后，在完成初始定量液循环后进一步的“充值”或维护剂量。患者被指示与每月实验室检查保持紧密随访，目的是在出血情况下显着恶化之前染成贝伐单抗。
起始治疗后一个月，ESS评分明显减少，在完成初始贝伐单抗治疗循环后维持改善。随访时，ESS评分发生了改进，几个患者基本上报告了Bevacizumab治疗后完全停止的鼻子出血。鉴于在开始贝伐单抗之前已经未能响应各种医疗和介入治疗的本群中的existaxis的严重性质，这是值得注意的。在治疗前接受RBC输血的16名患者中，治疗停止后只有两个仍在接受这些。在所有19名患者中，GI出血也与贫血的分辨率或改善有关这种情况。患者经历了几个副作用，并且在开始贝伐单抗后平均约21个月。
“目前，HHT患者没有FDA批准的药理学治疗，可用于严重出血的患者。本研究为静脉注射贝伐单抗治疗这些患者的优质效果和安全性提供了良好的质量证据。静脉内贝伐单抗应被视为标准，HHT患有严重出血和输血依赖性贫血患者的一线治疗选择，“IYER博士结束。
在陪同社论，奥古斯塔大学的詹姆斯R. Gossage（奥古斯塔）（奥古斯塔）评论，“虽然一个人可以将ESS评分或生活质量的变化归因于安慰剂效应，因此戏剧性戏剧性更难变化输血安慰剂的要求。仍然希望具有随机安慰剂对照试验。但是，直到我们在手中拥有这些数据，我同意Iyer等人那个系统性Bevacizumab.应被视为用于治疗难治的一线治疗流血的在HHT的患者中。“
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