新的血液蛋白质标记有助于跟踪过早的老化疾病

Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS）是一种极其罕见的致命遗传疾病，导致过早增长的患者。在杂志的一项新研究中小儿科学研究由Springer自然出版的，科学家们已经确定了蛋白质生物标志物，可用于评估HGPS患者如何对治疗的影响。该研究由Leslie B. Gordon的哈德布罗儿童医院和波士顿儿童医院领导。

HGPS是一种超稀有的遗传疾病，由普利氏蛋白蛋白的产生异常引起。这种疾病影响了每八千万只出生的婴儿。HGP的婴儿通常在出生时看起来很健康，但在第一年的发展中显示出发展问题。虽然孩子们表现出与年龄一致的智力水平，但它们很少生长高于一米或重14公斤。他们还具有明显的身体特征，例如缺乏头发，突出的眼睛，小下巴，缺乏牙齿和皮肤下的脂肪。由于心脏病发作，中风或与其动脉硬化相关的其他问题（一种称为动脉粥样硬化的病症，那些人的青少年往往死于青少年的少年的死亡者常常死亡。

在以前的一项研究中，戈登的集团发现了这两年的治疗患有抗癌蛋白质LONAFARNIB可以使HGP的儿童受益。该蛋白质抑制剂有助于他们重量，为他们遭受的头痛带来缓解，并降低了儿童心脏病发作的风险。

“与许多疾病一样，没有经过验证的血液相关的HGPS生物标志物，这在衡量临床试验中使用的治疗的影响时，这提出了重大问题，”戈登解释说。

在本研究中，研究人员因此开始开始识别特定的蛋白质基于研究人员可以使用的生物标志物来衡量他们的患者的进展情况，如果它们对治疗产生了反应。

从24人之间获得血液样品，从24人之间获得三年和十二年的患者，在该研究时，他在患有这种综合征的所有儿童中占10％。在儿童患有LONAFARNIB治疗之前和之后服用样品。这些与健康的匹配孩子们类似的年龄和性别。用于分析参与者的血液血浆的单一测定。该商业平台测量90个可能的蛋白质电池的水平。

发现超过40％的蛋白质的水平在HGPS样品中被发现显着不同于非HGPS对照样品。现在需要进一步调查，以便最具体和最相关的生物标记可以进一步定位和使用。

“该研究代表了实现这一目标的重要一步。它使用一种方法，该方法评估许多蛋白质在单一的测定中需要最小量的样本卷，“戈登说，戈登说，这种类型的测定也可以很容易地用于帮助识别许多罕见和常见疾病的尚未造成未知的生物标志物。

---

---