维生素和膳食补充剂可以滋养线粒体疾病的患者吗？

线粒体是一种微小的结构，通过发挥生物电池的功能为我们的细胞提供能量。线粒体的缺陷会导致一系列复杂的、往往危及生命的疾病，可能影响任何和所有器官和系统。在缺乏有效药物治疗的情况下，线粒体疾病患者经常服用各种维生素和补充剂，这些物质基本上是不规范、不规范和未经证实的。

线粒体医学专家建议弥补这种情况，呼吁在细胞和动物中进行系统的科学研究，为此奠定基础临床试验能量缺乏症患者精确的营养干预措施。

“我们的目标是提高临床治疗的标准，”Marni J. Falk医学博士说，他是费城儿童医院(CHOP)线粒体医学前沿项目的执行主任。福尔克了线粒体障碍营养干预措施的新分析在公布的11月3日疾病的机制：病理年度回顾。“我们的主要目标是审查已经在线粒体中使用的化合物的基本科学证据疾病患者并倡导一个严格评估他们在这个人口中的安全性和疗效的框架。“

该审查条目代表了来自八个中心的专家共同作者的协作努力，包括国家健康研究所（NIH）膳食补充剂办公室的首次作者Adam J. Kuszak，博士。目前的努力从2014年的NIH会议上占据了开发证据基础的2014年会议用于小学中的营养干预措施线粒体疾病。

“我们的分析清楚地清楚了解教导线粒体疾病的有效营养治疗方法需要更多，”Zarazuela Zolkipli-Cunningham，Mbchbd，神经肌肉专家和参加Chop的线粒体医学前沿计划的医生。“患者常规使用的化合物之间存在巨大差距，并且科学测试这些化合物的程度。”

例如，ZOLKIPLI-CUNNINGHAM指向补充辅酶Q的“令人震惊的品种”_10.（COQ._10.），在不同版本和剂量的柜台上销售。它作为抗氧化剂销售，以降低反应性氧化分子的生物损伤。

然而，她指出，来自COQ的健康福利没有明确的证据_10.。此外，该补充剂没有标准化的制剂，因此患者可能从一个产品中获得广泛的不同成分。第三个考虑是，给定的补充可以采取不同的健康的消费比个体提供线粒体障碍，因为线粒体缺陷已广泛对细胞功能的影响。最后，补充剂可以在线粒体疾病的不同亚型中起作用。

“影响蜂窝功能的任何东西都是生物学上的作用，无论你是否从药房或健康食品店获得它，”诈展。"However, unlike prescription medications, which are closely regulated and standardized by the U.S. Food and Drug Administration, vitamins, dietary supplements, and medical foods are considered in our country to be in a separate regulatory category with much less stringent requirements. Their manufacturing standards are not as tightly regulated, and their claims are limited to optimizing general public health, not to treating specific diseases. So we know a lot less about their safety and efficacy in patients."

在当前的研究中，作者回顾了主要类型的营养疗法用于线粒体疾病的患者。其中包括微量营养素，如维生素和维生素相关物质，如硫胺素(B1)、核黄素(B2)、烟酸(B3，也称为烟酸)和叶酸。其他营养疗法包括代谢修饰剂，如l -精氨酸，肌酸和CoQ_10.，蜂窝信号通路调节剂，例如白藜芦醇，以及诸如酮饲料的常规修饰。

向更精确的营养疗法移动

作者建议所有的营养干预措施都要经过严格的测试，并详细说明了可用于此类测试的实验室模型的范围，包括特定的细胞培养系统和实验动物:C. Elegans.微蠕虫、果蝇、斑马鱼和小鼠系通过基因工程模拟了不同形式的人类线粒体疾病。

作者说，这些细胞培养系统和实验室模型动物的临床前研究应该用于推进不同类型线粒体疾病的精确治疗，为儿童和成人的临床试验奠定基础。

Chop的线粒体医学前沿程序已经测试了细胞，蠕虫和斑马鱼的潜在疗法，目标是发现针对影响每个患者的不同遗传疾病的精确疗法。与外部赞助商合作，该计划将在线粒体疾病患者中短暂有四种活性阶段2或第3期临床试验。该项目还聘请了现在一个专门的营养师，可能在美国的第一个营养师专注于利用营养的各个方面，以改善健康患者的线粒体疾病。

“当我们走向研究线索转化为疗法在个性化，以病人为中心的临床试验测试移动，我们需要把重点放在提高健康成果与意义病人，“粉丝患者患者均通常具有十几个症状，最常见的肌肉弱点，慢性疲劳，运动不耐受和平衡问题 - 能量短缺源于线粒体失常的能量短缺。

“我们的工具箱比20年前可用的更好，”绘制了使研究人员能够识别其遗传突变引起线粒体疾病的下一代测序技术。然后，她整合了了解如何理解如何的生物学线粒体功能障碍来自不同的遗传原因导致疾病，以及尖端的实验室技术以及日益增长的模型系统，现在可以容易地剥削优先考虑在临床试验中测试精密医学策略。“但当然，我们仍然有很多工作，以便为不同的数组开发经过熟悉，有效的营养和药物治疗线粒体疾病”。

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