药物成功靶向肿瘤特异性基因突变的癌症
根据今天发表在《美国医学杂志》上的一项研究，患有三种融合基因之一的儿童和成人癌症对一种新药larorectinib反应良好新英格兰医学杂志。该药物旨在针对一种特定的肿瘤基因突变，即原肌球蛋白受体激酶(TRK)，这种突变可能发生在各种肿瘤类型中。
“这种药物代表了一种不断变化的范式癌症关心a在哪里求值肿瘤该研究的作者、内穆尔儿童医院儿科血液肿瘤学部门主任ramamothy Nagasubramanian博士说:“这不仅取决于它在体内的存在位置，还取决于驱动其生长的基因突变。”
该研究整合了三个阶段的研究结果，包括成人1期、儿科1/2期和青少年/成人2期研究，以报告该药物的安全性和有效性。55名TRK融合阳性癌症患者，通过分子谱检测，在每个研究地点常规进行，在研究地点登记。患者年龄从4个月到76岁不等，有17种独特的癌症诊断，包括婴儿纤维肉瘤、唾液腺肿瘤和甲状腺癌。每位患者每天服用两剂药片或液体形式的药物。
总的来说，75%的患者的肿瘤对治疗有反应，13%的患者完全康复响应62%的人达到了部分反应。有反应的患者继续接受治疗或接受手术治疗。中位缓解时间为1.8个月(范围0.9至6.4)。中位反应持续时间和无进展生存期尚未达到，但一年后，71%的有反应的患者持续治疗，55%的患者保持无进展。患者对治疗的耐受性良好病人。临床显著的不良事件并不常见，最常见的是肝脏和其他器官的炎症(丙氨酸或天冬氨酸转氨酶升高)、疲劳、呕吐和头晕。
Nagasubramanian说:“这项研究的设计，同时测试了成人和儿童的有效性和安全性，代表了一个强有力的模型，可以帮助推进儿科癌症研究。”“在一个我们不仅根据名称治疗肿瘤，而且根据其基因特征治疗肿瘤的时代，这项研究使我们能够推动该领域的发展，而不会像儿科研究中经常出现的那样，让孩子们落在后面。”
该研究的作者指出，更多的数据反映了更长的随访时间和更大的患者群体，这将进一步了解该药物的安全性药物，以及反应的持久性。
