研究小组报告了镰状细胞治疗的进展

赖斯大学生物工程群兰宝包介绍，科学家们已成功使用基因编辑来修复从镰状细胞疾病患者的外周血中取出的茎和祖细胞。

鲍博士与贝勒医学院、德克萨斯儿童医院和斯坦福大学合作，正在努力寻找这种遗传性疾病的治疗方法。一个单一的DNA突变导致身体产生黏稠的、新月形的红色血含有异常血红蛋白的细胞，可以阻断肢体和器官中的血流。

在他今天在奥斯汀举行的美国科学促进会年会上的讲话中，鲍凯透露了一系列测试的结果，以看看基于CRISPR/ cas9的编辑是否可以修复突变。他的演讲是一个名为“基因编辑和人类身份:有希望的进展和伦理挑战”的科学会议的一部分。

“镰状细胞疾病是由β-珠蛋白基因的单一突变引起的（在干细胞的DNA中），”他说。“这个想法是纠正这种特定的突变，然后具有校正的干细胞会分化为正常的血细胞，包括红细胞。这些将是健康的血细胞。”

Bao的实验室与Vivien Sheehan合作，是Baylor的助理和血液学助理教授，德克萨斯儿童的镰刀细胞计划成员收集茎和ob体育开户网址祖细胞（CD34阳性细胞）来自疾病的患者。然后将这些在Bao实验室中编辑，用CRISPR / CAS9与自定义模板一起，一块设计用于校正突变的DNA。

基因编辑过的细胞被注射到免疫缺陷小鼠的骨髓中，19周后测试，看有多少细胞保留了编辑。“修复速度保持稳定，这很好，”包说。这项植入研究是在斯坦福大学儿科学副教授马特·波特斯(Matt Porteus)的实验室进行的。ob体育开户网址

这项研究的另一项重大发现是，CRISPR/Cas9系统可以对患者细胞中的基因进行大的改变，而不是小的改变突变或删除。这些偏离目标效应可能导致疾病。

即将发表的一篇论文的部分发现，是迈向治疗的一步镰状细胞性贫血症。固化方式的障碍包括优化CRISPR / CAS9系统以消除偏离目标效果，以及寻找进一步增加基因校正的干细胞量的方法。

包教授指出，研究人员还不知道是否修复了多达40%的部分细胞足以治愈患者。“我们想说，”是的，“他说，”但我们还没有真正知道。这是我们希望从最终临床试验中学习的东西。“

宝是米饭的生物工程教授。

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