肌营养不良症引起的心力衰竭的治疗也改善了小鼠的肌肉功能

一项新的研究表明，心脏祖细胞的注射有助于逆转由Duchenne肌营养不良症引起的致命性心脏病，并导致肢体强度和运动能力提高。

今天发表的研究干细胞的报道，表明当研究人员注射心球衍生细胞(疾病控制与预防中心)植入患有肌肉萎缩症的实验小鼠的心脏，心随着运动能力的显著提高，功能得到改善。

“我们出乎意料地发现，在SMIDT心脏研究所和调查师的研究主任，博士，博士表示，将心脏造成全身更好地变得更好。”“这些基本调查结果已经被转化为临床试验，合理化为什么治疗心脏也可能受益骨骼肌对男孩和年轻男性都有作用"

Duchenne肌肉营养不良症，其影响3,600名男孩，是一种神经肌肉疾病，由患有肌营养蛋白的缺乏缺乏引起的，导致渐进的肌肉无力。大多数Duchenne患者失去了他们早期的青少年走路的能力。平均预期寿命约为25.死亡原因往往是心力衰竭，因为营养不良症缺乏不仅影响控制运动的肌肉，还影响了心脏，削弱了其有效泵浦血液的能力。

这些新发现代表了I/II期HOPE-Duchenne临床试验的临床前基础，该临床试验在2017年11月的美国心脏协会科学会议上提出。该研究是首个在杜氏肌萎缩症患者中测试细胞疗法的研究，由Capricor公司赞助，13名患者接受细胞注射后(与12名随机分配的只接受常规治疗的患者相比)手臂力量有所改善。另一个更大的临床试验，同样由Capricor赞助，计划在今年晚些时候开始——有一个关键的不同。II期试验中的患者将在一年内通过静脉滴注接受多细胞注射，而不是在导管实验室程序中直接将单剂量注射到心脏。

研究人员注意到最新研究的两个令人惊讶的结果，除了对骨骼肌的意想不到的影响:第一，细胞治疗的好处持续很长时间后，细胞被自然地泵出心脏;第二，缺失的抗肌萎缩蛋白水平增加了，尽管这种影响是暂时的，且抗肌萎缩蛋白水平仍低于正常水平。

“我们发现在几周内，注射的细胞是无法检测到的，”Marbán说，“但益处持续了至少三个月，这使我们发现疾病控制中心分泌的外泌体是罪魁祸首。”

外泌体是微小的囊泡，由细胞脱落，包含多种生物活性的内容，被附近和远处的细胞吸收并影响其行为。外泌体作为细胞间交流的信使，其治疗潜力正日益被人们所认识。

“我们发现在收到CDC后，实验室小鼠患有肌营养不良蛋白水平升高，这可能使运动更容易动作和改善的生存，”Smidt心脏研究所和研究中的主要调查员副主任，MD表示。“即使只是增加少量肌营养不良蛋白也会对这些年轻患者产生巨大的差异。”

小鼠研究中使用的细胞在Marbán在Cedars-Sinai的实验室制造。I / II类研究中使用的细胞来自亚铁治疗剂的供体心脏。马尔巴恩在约翰霍普金斯大学的教师上发展了加入疾病委员会的过程;该过程进一步在Cedars-Sinai开发。摩羯座已经授权约翰霍普金斯和雪松 - 西奈的进程进行临床和商业发展。摩羯座从Cedars-Sinai和罗马大学获得了许可的额外知识产权。Cedars-Sinai和Marbán在摩羯座拥有金融利益。Victor一直是该公司的顾问，但公司没有通过该研究的工作支付。

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