使用抗体治疗“泡泡男孩病”显示出了早期的希望

医学院的研究人员表示，来自临床试验的早期结果受到鼓励，其中参与者被赋予基于抗体的治疗，而不是化疗或辐射，为血液干细胞移植制备它们。

这是该方法首次在人体上进行试验。研究人员指出，这些是试验的前两名参与者的初步结果。医学教授、医学博士Judith Shizuru在2月27日斯坦福大学权威和治疗医学中心的年度会议上讨论了这项试验。

第一阶段试验包括患有严重联合免疫缺陷的参与者。SCID，也被称为“泡泡男孩病”，是一种扰乱免疫细胞正常发育的遗传疾病，使人容易受到感染，而大多数人都很容易避免感染。

SCID患者可以给予茎和祖细胞的血液形成细胞的输注，以提高其免疫应答，但如果大量的健康，那么这种效果会随着时间的推移而磨损干细胞不能取代患病的干细胞。治疗SCID的唯一方法是血液干细胞移植，其中患者有缺陷的干细胞用化疗或辐射擦除，使得大量正常血液干细胞来自捐助者可以取代他们的位置。

化疗或放疗的问题是它们可能非常有害。Shizuru说:“医生经常选择不给患有SCID的儿童进行化疗或放射治疗，因为这会带来终身影响:神经损伤、生长迟缓、不育、癌症风险等。”

施用抗体

目前的试验是测试一种去除缺陷干细胞的不同方法。Shizuru和她的同事——包括儿科副教授、医学博士Rajni Agarwal;ob体育开户网址以及医学和儿科学教授、斯坦福干细胞生物学和再生医学研究所联合主任Maria Grazia Roncarolo医学博士给参与者注射CD11ob体育开户网址7抗体，CD117是血液和免疫干细胞上的一种细胞表面标记物。

潜在的疗法是基于在斯坦福干细胞生物学和再生医学院斯坦福大学研究所主任欧文Weissman的实验室的工作。儿科助理教授Agnieska Czechowiob体育开户网址cz，MD，博士，虽然仍然是Weissman的实验室的研究生，但仍然可以用于阻断小鼠临界干细胞因子与受体CD117的临界干细胞因子。此前已经显示在Weissman Lab中，需要保持血液干细胞活着。从而可以使用抗体可以消除大多数血液干细胞，清除供体干细胞的方式在骨髓中占据住所。

来自临床试验的早期数据表明，抗体在人类中的活性类似于在小鼠研究中观察到的。具体地，抗体似乎在遗传缺陷干细胞的耗尽中是有效的。

分别在治疗9个月和6个月后，这两名参与者已经显示出供体干细胞已经生根并正在生成的证据免疫细胞,静流说。

鉴于这些结果，研究人员计划继续进行临床试验，包括婴儿的患者，因为婴儿是化疗或辐射的负面影响的时间。

第一批病例还表明，基于抗体的条件反射可能有助于对抗包括癌症在内的其他疾病，Shizuru说。自身免疫性疾病，如1型糖尿病、多发性硬化症和狼疮可能可以治愈血干细胞移植，但目前尚未以这种方式治疗，因为化疗或辐射的危险通常超过了益处。

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