新的抗癌药物显示承诺在儿科患者肿瘤特异性基因突变
新的抗癌药物已被证明安全有效的小儿患有一种罕见的肿瘤基因突变,根据今天公布的一项研究《柳叶刀》。研究测试的安全性和剂量larotrectinib (loxo - 195)在小儿患者突变称为原肌球蛋白受体激酶(载重汽车),可以发生在各种肿瘤的类型。
“这项研究强调了范式的转变癌症照顾我们识别和治疗肿瘤根据他们的基因突变,而不是仅仅存在于身体,说Ramamoorthy Nagasubramanian,医学博士,这项研究的作者之一和处长儿科hematology-oncology穆尔儿童医院。“此外,这项研究代表儿科研究领域的一个胜利,因为药物是被测试在儿童与成人几乎同时,在通常情况下,儿科研究年。”
1/2的多中心、非盲、阶段研究八个地点在美国和登记婴儿,儿童,和青少年年龄在1个月的21年,平均年龄为4 - 5年。24之间的药物的口服药物病人不同剂量浓度调整年龄和体重增加。的病人登记,17有肿瘤TRK融合,而7的病人没有记录的载重汽车融合。
儿科患者TRK融合的主要诊断小儿纤维肉瘤,其他软组织肉瘤,乳头状甲状腺癌。以前,只有治疗许多这样的病人已经化疗,辐射,而且,在某些情况下,手术,所有的这些都可以产生严重的负面影响。
研究发现,loxo - 195在病人耐受良好,显示出令人鼓舞的反肿瘤活动在所有TRK fusion-positive肿瘤患者。超过90%的固体TRK fusion-positive肿瘤患者实现“持续肿瘤回归。”However, none of the patients with TRK fusion-negative cancers had an objective response. The recommended phase 2 dose was defined as 100mg/m2 for儿科患者,无论年龄。最常见的不良事件是温和的海拔肝酶的浓度,减少成熟血细胞的数量,和呕吐。
平均随访8个月,所有患者TRK融合,除了一个,remainedon治疗或潜在的治疗手术。
“TRK在小儿癌症基因突变可以常见,尤其是那些治疗耐药。当我们看到这种药物表现出抗肿瘤活性的承诺在成人TRK融合肿瘤,我们希望为孩子相似的结果。这个研究安全的主要目标和确定dosing-were成功的满足,“Nagasubramanian说。
loxo - 195的临床试验在成人中,婴儿,儿童和青少年正在与获得性耐药TRK抑制。
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