人的嵌合体细胞恢复在杜南肌营养不良症中的关键蛋白质
通过将正常人体肌肉细胞与来自Duchenne肌营养不良药物的人的肌肉细胞融合的细胞 - 罕见但致命的肌营养不良药物 - 能够在植入疾病的小鼠模型的肌肉中显着改善肌肉功能。研究人员从伊利诺伊大学的研究人员报告了芝加哥干细胞审查和报告。
这些细胞，称为“嵌合细胞”通过组合含有基因的功能拷贝的培养蛋白 - 一种结构的正常供体细胞制备肌肉蛋白质缺乏Duchenne肌营养不良症的人 - 用来自疾病的受体的细胞。2018年1月在干细胞审查和报告中，研究人员使用小鼠供体和受体细胞使嵌合细胞使营养不良蛋白水平提升37％并在植入肌肉时提高肌肉功能改善鼠标模型Duchenne肌营养不良症。新细胞们都有捐助者和受援者特征，并与周围环境相互作用普通细胞。嵌合电池保持可行，并产生营养不胺素30天。
现在，研究小组由Maria SiemioMoW博士领导，UIC医学院骨科手术教授，报告了类似的结果人体细胞植入Duchenne肌营养不良症的小鼠模型。
“我们的结果指出了这些细胞的长期存活，并有助于建立嵌合细胞作为杜鹃患者患者的新颖潜在治疗，”SiemioMoW说。她说，她的团队期待在不久的将来在人类的临床试验中，她说。
Duchenne肌肉营养不良症是一种X链接的遗传疾病，其特征在于进展肌肉变性和弱点，影响了4,000名新生男孩中的约1。
患有疾病的人没有Dystrophin的基因，一种有助于保持肌肉细胞完整的结构蛋白质。症状发作在幼儿早期，通常在3和5岁之间。该疾病导致肌肉弱点和运动功能丧失，最终导致呼吸或心脏衰竭和死亡。随着治疗的进步，许多人与Duchenne肌营养不良患者一起生活在青少年和20多岁，并进入30多岁，但目前没有治愈这种疾病。
有希望的治疗包括基因治疗和干细胞疗法，但每个人都有缺点。基因治疗依赖于通过病毒提供缺失或功能障碍基因的良好副拷贝。细胞不仅可以对病毒感染免疫，使治疗无效，但也没有保证病毒只会感染预期的细胞。干细胞疗法，其中含有肌营养蛋白基因的细胞植入受体中，要求受体接受免疫抑制药物以防止排斥。
“这不是常规的干细胞疗法，”SiemioMoW说，谁是本文的牵头作者。“我们正在恢复患病素，使得受体不需要服用抗抑化治疗，因为植入的嵌合细胞可以避免受体的免疫系统。在传统的干细胞疗法中，植入的细胞是100％的”其他“和需要抗排斥药，以防止宿主免疫系统摧毁这些外部细胞。“
相比之下，嵌合电池为50％“自我” - - 许多受体的生物化学和遗传特征 - 因此可以欺骗受体的免疫系统忽略它们。
“嵌合电池就像受援人自己的细胞一样，他们的免疫系统给他们一个”通过“所以说话，”SiemioOw说。
如果这些细胞用于用Duchenne肌营养不良患者治疗患者，则来自受体父亲或亲密相对的正常肌肉细胞将与来自患者的肌肉细胞融合。
研究人员用Duchenne肌肉营养不良患者融合了肌肉细胞肌细胞来自正常，健康的捐助者。
在实验室中，观察嵌合细胞以表达营养蛋白。
当细胞植入Duchenne肌营养不良症小鼠模型的腿部肌肉时，营养蛋白水平上升约20％的植入细胞在植入后90天受到植入细胞影响的肌纤维，“足以产生肌肉功能的显着改善，“克里斯·斯海莫博士博士，副医学院骨科手术副教授和本文的共同作者。
超过60％的改善肌肉功能植入小鼠的试验，以及肌肉疲劳耐受性试验的提高超过20％。
Maria和Kris SiemioMow是母子，最近推出了一家公司将他们的嵌合细胞发展成一个治疗治疗Duchenne肌肉营养不良症，称为Dystrobogentics。
用户评论