儿科癌症药物显示93％的反应率

德克萨斯大学西南分校西蒙斯癌症中心的研究人员宣布，一种以多种癌症中发现的融合基因为靶点的药物对93%的儿童患者有效。

大多数抗癌药物都是针对身体的特定器官或部位。Larotrectinib是第一个获得FDA突破性治疗指定的癌症药物耐心无论癌症类型是什么，在癌细胞中有两种基因的特异性融合。研究出现在柳叶刀肿瘤学。

“在某些癌症中，一部分TRK.基因已依赖于另一个基因，该基因被称为融合。发生这种情况时，它会导致TRK.当它不应该是并且导致细胞无法控制时，基因被打开。什么是药物是非常有选择的;它只阻止了Trk受体，“威尔特·洛茨博士，儿科助理教授和哈罗德C. Simmons综合癌症中心。ob体育开户网址

Larotrectinib,目标TRK.融合，可以发生在许多类型的癌症中。虽然这一点TRK.融合只有一小部分常见的成虫癌症，它们经常发生在一些稀有的儿科癌症中，例如婴儿纤维肉瘤，细胞先天性毛细陈细胞肾癌，以及乳头状甲状腺癌他领导着达拉斯儿童健康中心Pauline Allen Gill癌症和血液疾病实验治疗项目(ETP)。

“每一个有TRK.本研究治疗的融合阳性实体瘤肿瘤缩小。larotrectinib的普遍反应率是前所未有的，”Laetsch博士说。

其中包括13岁的El Paso Briana Ayala，他渴望穿着时装设计的职业生涯。2016年，白杨被发现在腹部缠绕在她的主动脉周围的腹部稀有肿瘤，是身体最大的动脉。

她家乡的外科医生说做手术太危险了，所以她的家人把布里安娜带到达拉斯的儿童健康中心，在那里，德克萨斯大学西南外科教授斯蒂芬·梅吉森医生不得不在切除大部分肿瘤的同时切除她的部分主动脉。

但是癌症又开始生长，没有进一步的治疗方法。

莱奇医生把她的肿瘤送去做基因检测，发现布里安娜的癌症有TRK.融合，意味着新药可能有所帮助。

Briana参加了larotrectinib的1期临床试验，并开始每天服用该药物两次。几周后，她的疼痛和腹部的肿胀消失了，扫描显示她的肿瘤明显缩小了。

两年后，Briana回到了学校，和她的狗Goofy以及家里的七只长尾小鹦鹉一起玩耍。她也能够拿起她的素描本和她的纽约时尚职业梦想。

“这是我们在larotrectinib上看到的那种令人惊讶的反应，”Laetsch博士说，“这就是为什么我对它如此兴奋。”

在成人患者中劳托尼试验的结果 - 上个月发表的75％的回应率 - 发表于此新英格兰医学杂志。

的TRK.- 燃烧突变可以存在于许多类型的癌症中，包括肺，结肠，甲状腺和乳腺癌，以及某些儿科肿瘤。TRK.，对原始胞嘧啶受体激酶短的是一种在脑和神经系统开发中发挥关键作用的基因，并且在神经系统功能中具有有限的作用，例如在后期生命中调节疼痛。

Larotrectinib属于一类被称为激酶抑制剂的分子，它通过减少关键细胞反应的酶活性来发挥作用。这种药物的选择性意味着它不会引起与许多传统药物有关的严重副作用癌症治疗，没有一个病人TRK.由于药物诱导的副作用，融合必须放弃研究。

同样重要的是，对大多数患者来说，这种反应是持久的。“对于过去的一些靶向药物，许多患者最初有反应，但随后耐药性迅速发展。到目前为止，对该药物的反应似乎在大多数患者中是持久的，”Laetsch博士说，他在UT西南儿科血液学和肿瘤科调查肿瘤分子谱的使用来指导治疗。

研究的下一步是进行类似的临床试验药品对于那些产生耐药性的患者。Laetsch博士将成为儿童临床试验的国家领导者。

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