肌萎缩性侧索硬化症治疗延误疾病和延长老鼠的生活

调查人员在cedars - sinai正在探索一种新的方法来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)基因移植神经细胞到大脑。他们的新研究显示移植细胞延迟疾病进展和扩展生存在动物模型。

肌萎缩性侧索硬化症,也被称为卢伽雷氏症,是一种神经紊乱,最终导致进行性瘫痪和死亡。虽然药物和机械装置可以帮助减轻肌肉痉挛等症状,没有有效的治疗,大多数患者在5年内死亡。超过12000人在美国有肌萎缩性侧索硬化症,根据美国国家卫生研究院。

“如果我们有能力在未来重现我们的研究结果对于人类来说,我们可以提高生活的质量和长度对病人诊断为这种毁灭性的疾病,”格雷琴Thomsen说,博士,助理教授生物医学科学和一个研究科学家西奈理事会再生医学研究所。汤姆森是这项研究的第一作者,发表在《华尔街日报》干细胞。

在这项研究中,调查人员基因重组神经祖细胞分泌一种特殊的蛋白质称为GDNF,然后移植细胞进入大脑皮层ALS的动物模型。GDNF能帮助维持神经胶质细胞,支持身体的运动神经元。在ALS患者,神经胶质细胞缺乏某些蛋白质和生病,和运动神经元逐渐死亡,造成瘫痪。

一旦进入大脑皮层,移植的细胞在这项研究中成长为神经胶质细胞和GDNF释放到老化的主要科学成就。实验室老鼠接受了移植住长8%和10%的时间比未经处理的动物是自由的麻痹。在脊柱运动神经元,控制肌肉运动,也不再在实验组中幸存。

虽然研究结果显示承诺,需要更多的临床研究来确定哪些可能是充足和安全的治疗水平,汤姆森说。西奈调查人员目前正在执行这些研究为临床试验初步步骤创建提案。

西奈团队已经正在进行一个临床试验,使用类似的重组,GDNF-producing祖细胞移植到脊髓的ALS患者。试验,在2016年宣布,正在进行。其它举措在cedars - sinai,寻求理解ALS和发展有效的治疗方法包括一个研究3月发表在干细胞的报道揭示大脑的血管可以激活基因已知引发脊髓运动神经元生长,和2016年的一项研究发表在《科学发现免疫细胞在大脑中发挥直接作用在ALS的发展。

“西奈致力于追求开创性的研究,旨在一天消除ALS和深刻的人类痛苦的疾病,“说什洛莫Melmed, MB,慢性乙肝,执行副总裁,学术事务,医学院院长在cedars - sinai。“今天的研究显著进步,开车。”