小说对急性髓系白血病药物显示了承诺

在今天在线发表的一项研究科学转化医学爱因斯坦医学院的研究人员报告说,一个实验性的肽(小蛋白)对容易致死癌症药物显示了承诺急性髓系白血病(AML)和描述该药物在分子水平上工作。结果导致了I / II期临床试验先进的AML患者和先进的骨髓增生异常综合征(MDS),现在正在在蒙蒂菲奥里卫生系统。

在临床前研究中,实验药物alrn - 6924的三倍的平均存活率人类AML的动物模型(老鼠与人类白血病细胞移植)从50到150天。

说:“这是一个非常惊人的响应研究负责人Ulrich Steidl,医学博士,Ph.D., professor of cell biology and of medicine and the Diane and Arthur B. Belfer Faculty Scholar in Cancer Research at Einstein and associate chair for translational research in oncology at Montefiore. "Most experimental drugs for leukemia achieve an increase in survival of only a few days in these preclinical models. Even more importantly, ALRN-6924 effectively cured about 40 percent of the treated mice, meaning they were disease free more than one year after treatment—essentially a lifetime for a mouse."

AML是由DNA损伤引起的造血干细胞在骨髓中,导致异常的白色血细胞,红细胞,或者血小板。在美国大约有21000人被诊断出患有AML在2017年。只有27%的人被诊断出患有AML存活五年或以上,一个结果没有显著提高在过去的半个世纪。

alrn - 6924是由副翼疗法公司目标p53,一种蛋白质,抑制肿瘤,但在许多形式的癌症包括AML灭活。药物旨在抑制两个天然蛋白质,MDMX MDM2、p53的超表达灭活,使癌细胞繁殖。副翼转向Steidl博士AML专家测试AML的药物在临床前模型的有效性和找到更多关于它的作用机制。

Steidl博士和他的同事证实alrn MDMX和MDM2 - 6924目标,阻止他们的交互与p53在AML细胞。效果是看到更成熟的AML细胞和不成熟的干细胞生产它们。Steidl博士说:“这很重要,”,“因为AML是由干细胞细胞和干细胞,如果你没有目标疾病很快就会回来。”

相同的分子变化观察血细胞的AML患者的药物在同情使用的基础上。“这个测试不是为了评估的有效性药物在人类必须在一个适当的临床试验,完成“Steidl博士说。“我们的目标是确定它是否可以在人类达到期望的目标细胞在临床环境中,在这个个人。”

alrn - 6924是一个所谓的钉α螺旋肽,一种很有前途的新类的药物,其螺旋结构是使用碳氢化合物稳定“主食”。The stapling prevents the peptides from being degraded by enzymes before reaching their intended target, a fate that often befalls conventional peptide drugs. ALRN-6924 is the first stapled peptide therapeutic to be tested in patients.

这项研究名为“双重抑制MDMX和MDM2在白血病治疗策略。”