Gene-edited干细胞显示承诺在非人灵长类动物的对抗HIV
骨髓干细胞的基因编辑辫子猕猴猴/感染人类免疫缺陷病毒(SHIV)显著减少了休眠的大小水库“病毒”,构成了复活的风险。弗雷德哈钦森癌症研究中心的克里斯多夫·彼得森在西雅图,佤邦,和他的同事们现在这些发现PLOS病原体。
2007年,感染艾滋病病毒的蒂莫西·布朗,也被称为“柏林病人,收到了骨髓干细胞移植治疗白血病。从他的系统程序消除艾滋病毒,可能促进了CCR5基因的突变供者细胞抗艾滋病毒。然而,很少与CCR5突变,找到匹配的捐献者和移植被认为是对健康的艾滋病毒阳性患者太危险,由于供体细胞攻击患者的风险。
为了解决这个挑战,皮特森和他的同事们正在探索使用基因编辑技术引入CCR5突变患者自身的干细胞。在以往的研究中,他们展示了能够安全地删除从健康的猕猴骨髓干细胞,编辑CCR5基因和细胞移植回猕猴,CCR5-mutant细胞成功地增加。
现在,该研究小组做了相同的技术在猕猴猴/感染人类免疫缺陷病毒(SHIV)和接收抗逆转录病毒疗法,使它们类似于艾滋病感染者进行治疗艾滋病毒水平保持在低水平。科学家们发现,移植后,CCR5 gene-edited细胞能够在猕猴繁殖,引起白细胞也有抗突变,因此把尖刀。
组织分析的猕猴发现细胞在病毒reservoirs-collections编辑被感染细胞已经被SHIV病毒的产生更多的副本,但目前处于休眠状态。编辑细胞似乎减少这些水库的大小,这是明显的,因为病毒宿主可能随时激活产生更多的刀,和抗逆转录病毒疗法对他们没有影响。
随着时间的推移,每个猕猴约4%的白细胞组成细胞与CCR5 edit-too低百分比诱导SHIV缓解也没有持续抗逆转录病毒治疗。研究团队正在努力增加他们的效率基因编辑技术,以提高这一比例。以更好的效率和结合其他策略,基因编辑有一天帮助抗击艾滋病毒的人。