他汀类药物可以在罕见的神经肌肉疾病中缓解致命的心脏病吗？

在使用细胞模型的临床前研究中，模拟患者患有罕见疾病的患者的肝细胞（FA），一种广泛使用的胆固醇降低药物增加了HDL（高密度脂蛋白）的前体，“良好的胆固醇”，根据新的研究发表在普罗斯一体来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院。

一般人群中的HDL和载脂蛋白A-I（APOA-1）水平与心肌病和心力衰竭的死亡风险增加有关。“我们发现FA患者的血清APOA-I水平低于健康的对策，”Systems Pharmacology和翻译治疗学教授博士学位。该研究的下一步，与大卫林奇，博士学位，博士学位，博士学位（Choc）儿童医院的神经博士学位，表明他汀类药物可以帮助Friedreich的共济失调患者增加他们的自然低apoa-i水平因此增加他们的HDL水平，这可能有助于预防心脏病。

弗里德里奇共济失调(FA)是一种罕见的疾病，全世界约有5万人被诊断出患有此病。这是遗传性共济失调最常见的形式，一种以协调性运动和平衡能力的逐渐丧失为特征的疾病。这些症状通常出现在儿童时期，大多数患者在二十五六岁时就被限制在轮椅上。大多数FA患者死于心脏壁增厚(肥厚性心肌病)，而不是神经问题。

在Fa中，蛋白质脱脂蛋白的量不足，所述线粒体的电量不足。这发生由于FXN基因中的突变，这导致脱脂蛋白的表达降低。弗拉其蛋白通常在细胞的线粒体中发现，并且参与产生能量的生化反应。

使用一种高度特异性和敏感性的检测方法，研究人员发现，与未受影响的健康个体的血液样本相比，FA患者的血液中ApoA-I含量降低了22%。通过使用实验FA细胞系，他们还发现，与对照组相比，不含frataxin的细胞产生的ApoA-I水平更低。然而，降胆固醇药物辛伐他汀将ApoA-I水平提高了20%细胞。

“我认为我们的调查结果为FA患者中的他汀类药物进行了令人信服的证据，以潜在地降低其心血管风险，”布莱尔说。一个问题是，较高剂量的他汀类药物与肌炎（肌肉炎症）和横纹肌分解有关（骨骼肌的破坏），因此必须仔细监测这些副作用，他指出。此外，辅酶Q10补充剂的共同施用可能有助于降低肌肉相关副作用的风险。

总的来说，布莱尔保持了对FA的潜在利益耐心具有低APOA-I水平，以低剂量的他汀类药物超过潜在的风险。

---

---