FDA批准的汽车T治疗大b细胞淋巴瘤
美国食品和药物管理局(FDA)已批准开发的个性化细胞治疗在宾夕法尼亚大学的艾布拉姆森癌症中心,这一次治疗的成年患者复发或难治性大型b细胞淋巴瘤后两个或两个以上行系统性治疗。今天的审批包括治疗弥漫型大b细胞淋巴瘤(DLBCL)——最常见的非霍奇金lymphoma-as优质b细胞淋巴瘤和DLBCL因滤泡淋巴瘤。今天批准了诺华的嵌合抗原受体(汽车)t细胞疗法Kymriah (tisagenlecleucel,以前CTL019),使其成为第二指示全国第一个个性化细胞治疗癌症。
DLBCL影响大约30%的病人NHL,估计有27000的新诊断病例DLBCL每年在美国。约有6500患者的两个或两个以上治疗后复发或难治性疾病,现在可能有资格获得Kymriah。
“这是一个令人激动的event-seeing这救命的治疗可用广泛大量的病人人口有一个尚未被满足的医疗需求,”Stephen j .舒斯特尔表示,医学博士罗伯特和玛格丽塔路易达孚教授在慢性淋巴细胞白血病和淋巴瘤的临床护理和研究和淋巴瘤项目主任潘艾布拉姆森癌症中心。“许多生命得救。”
2017年8月,Kymriah成为第一个治疗基于基因转移FDA批准的,当它被授权为儿童和年轻人与复发或难治性b细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)。FDA行动的最新成就佩恩和诺华之间的联盟,在2012年进入了一个全球合作,进一步研究、开发和商业化Kymriah和其他汽车t细胞疗法治疗癌症。
调查人员在佩恩的佩雷尔曼医学院领导研究,发展,临床试验汽车T疗法,与诺华公司合作,被称为当今批准大规模与潜在拯救生命的对病人的影响。
舒斯特尔领导的两个研究汽车T在DLBCL治疗,包括研究发表在《新英格兰医学杂志》上详细的长期跟进第一批这些患者治疗Pennand全球多中心,Novartis-sponsored试验称为朱丽叶。第59届美国血液学会(灰)年会,朱丽叶试验提供的数据显示53%的总体响应,40%的患者达到一个完整的反应,在81中三个或更多个月随访患者或中止。在6个月的分析,反应持续时间的中位数是没有达到。
“我们自豪地开发了这种疗法通过所有阶段的发展和临床试验在潘和与诺华公司合作,”卡尔说6月,医学博士,教授理查德·w·模糊免疫疗法的病理学和实验室医学系在佩雷尔曼医学院和中心主任艾布拉姆森癌症中心的细胞免疫疗法。
Kymriah可以通过网络注册在美国治疗中心,包括宾夕法尼亚大学医院。
治疗修改病人的免疫T细胞,收集和重新编程的诺华制药生产设施可能寻求和破坏病人的淋巴瘤细胞。一旦注入回到病人的身体,这些新建的细胞繁殖和攻击,针对细胞表达一种叫做CD19的蛋白质。测试揭示了猎人的军队细胞可以长到超过10000个新细胞对于每一个单一的工程细胞在难治性淋巴瘤患者receive-producing持久的缓解率,并在体内可以存活数年。
“我们与佩恩合作了Kymriah,转换疗法和第一CAR-T批准,最初为儿童和年轻成人患者,今天成人DLBCL患者,”Liz巴雷特说,首席执行官,诺华肿瘤。“我们感谢潘领导和勇敢的患者参加临床试验,先进Kymriah是最令人兴奋的技术开发抗癌的功效。”
Kymriah宾夕法尼亚大学在2010年首次测试成人患者中拥有先进的慢性淋巴细胞白血病(CLL)。第一次DLBCL试验,包括双重打击淋巴瘤,滤泡淋巴瘤,套细胞淋巴瘤2014年2月,宾夕法尼亚大学。
许多患者在DLBCL试验出现了副作用称为细胞因子释放综合征(CRS)。CRS是一个与汽车相关的毒性T疗法,包括不同程度的流感样症状,发烧,恶心,和肌肉疼痛,ICU-level需要小心翼翼。
根据数据提出了灰,58%的患者在DLBCL全球研究经验丰富的CRS,其中有些人经历中度或严重的毒性。21岁的患者(26%)治疗叫,治疗批准的汽车T cell-induced严重或危及生命的CRS,或糖皮质激素。所有这些病人从他们的CRS恢复。其他毒性包括感染(34%的患者),血球减少或低血细胞计数(36%),神经活动(21%)、发热性中性粒细胞减少(13%),和一个代谢异常称为肿瘤溶解综合征(百分之一)。所有的毒性自行解决或治疗,也没有治疗相关的死亡。
诺华将创建一个注册中心遵循病人在接受治疗后15年监控他们的进展和任何潜在的未来的副作用。
Novartis-Penn先进细胞治疗中心(CACT作业者)于2016年开业,举办了美国副总统拜登(Joe Biden)在他的癌症月球探测器的发射计划,巩固佩恩作为国际创新者的角色个性化的细胞疗法的开发和制造。
额外的领导人DLBCL研究包括Jakub Svoboda,血液学肿瘤医学博士,助理教授。
舒斯特尔的研究都是由诺华公司支持。单试验也支持由美国国立卫生研究院(1 r01ca165206),以及通过慈善支持淋巴瘤计划艾布拉姆森癌症中心的宾夕法尼亚大学的詹姆斯·弗朗西丝·马奎尔和弗朗西丝·马奎尔淋巴瘤研究基金,玛格丽塔路易达孚,Sharyn伯曼和理查德·伯曼家族资金用于慢性淋巴细胞白血病和淋巴瘤。
患者t细胞疗法宾夕法尼亚大学医学感兴趣可以叫215-316-5127的更多信息。
注意:宾夕法尼亚大学已参与这些研究一些技术授权给诺华。一些科学家参与这些试验是这些技术的发明者。与诺华的许可关系,宾夕法尼亚大学收到显著的经济利益,其中一些发明家已经受益经济和/或将来可能获得的经济效益。
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