婴儿在子宫内就出生在世界上第一个干细胞移植试验

旧金山加州大学研究人员安全地将女人的干细胞移植到她的胎儿生长,导致出生的婴儿通常致命的胎儿状况。婴儿,他已经病危在怀孕的中期由于α地中海贫血,是第一个病人参与世界上第一个临床试验使用血液干细胞移植出生之前。

婴儿出生在加州大学旧金山分校医学中心在使命湾2月,四个月后接受移植治疗血液疾病,这是由一个基因引起的由近5%的世界人口。

虽然最终的目标将是评估母亲的干细胞是否集成,或嫁接,胎儿的骨髓并生成在孩子的生命健康的血细胞,这第一阶段试验旨在确定第一个过程——包括是否把母亲的干细胞几个输血,都将是安全的。

“我们鼓励她和她母亲如何容忍这个复杂的治疗,”Tippi MacKenzie说,医学博士,加州大学旧金山分校儿童和胎儿外科医生贝尼奥夫儿童医院旧金山,他进行了开创性的移植经过十年的研究。正常情况下,女性的胎儿被诊断为α地中海贫血病情不容乐观,经常终止妊娠由于低出生一个成功的可能性。

“她表明,胎儿出生疗法,包括胎儿输血,家庭是一个可行的选择提供诊断,”麦肯齐说。

婴儿的父母也不知不觉地运营商的疾病,在妊娠37周出生体重不到5磅。她已经从医院出院,和她的家人回到家里在夏威夷,虽然她需要输血或另一个干细胞移植保持健康。

在怀孕期间,麦肯齐在加州大学旧金山分校的团队与普通在子宫内胎儿治疗中心治疗胎儿输血,家族的家乡附近的一个医疗中心后发现危及生命的肿胀,或积水,在超声波。肿胀,其中包括一个扩大的心脏,是身体的反应的结果严重贫血和缺乏氧气,这是α的标志地中海贫血疾病的专业,最危险的变种。

“宫内输血需要治疗前的积水干细胞移植可以执行,”胡安·冈萨雷斯维说,医学博士,博士,加州大学旧金山分校的一位产科医生和妇科医生母胎医学部门,执行输血。“在过去的30年,这是患者的首选治疗发展严重胎儿贫血和我们认为胎儿与α地中海贫血也可以受益于这些输血。”

胎儿的不良预后改善缓慢与每个输血在怀孕期间,冈萨雷斯维说。干细胞移植发生在输血。

临床试验,它是由加州再生医学研究所的资助,汇集了加州大学旧金山分校的独特专长贝尼奥夫儿童医院。加州大学旧金山分校胎儿治疗中心,在旧金山,是胎儿手术和继续的发源地与多个出生缺陷为胎儿提供拯救生命的干预措施。UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰1991年建立了自己的地中海贫血项目提供多学科治疗地中海贫血患者越来越多。这是一个国际领先的干细胞和基因治疗β地中海贫血。

疾病越来越普遍在人们从东南亚、印度、中东地区

α地中海贫血的基因是由更高比例的人在中国,菲律宾、泰国、印度和中东的,世界各地许多美国人,尤其是那些在旧金山海湾地区,声称他们的祖先。在α重型地中海贫血,进步的贫血和心脏衰竭开发出生之前,如果延误治疗导致发育障碍。治疗包括终身输血在怀孕中期开始,其次是出生后进一步输血或匹配的捐献者的骨髓移植的童年。在大多数情况下,胎儿在子宫内死亡或怀孕流产由于缺乏治疗方案。

在子宫内提取骨髓干细胞移植涉及从18日之间的孕妇怀孕25周。处理骨髓细胞和造血细胞不成熟的干细胞,可以演变成各种血细胞——挑出的混合。然后通过女人的腹部注入胎儿的脐静脉,在那里他们可以通过血液循环,发展成健康、成熟的血细胞。

不像骨髓移植在儿童时期,胎儿的免疫系统不发达,有更高的宽容的母亲在怀孕期间的细胞,它允许移植发生没有积极的免疫抑制治疗。

在子宫内干细胞移植治疗胎儿最初试图在1990年代与已知的遗传疾病,但只有成功治疗免疫缺陷疾病。与当前研究进展的了解胎儿的免疫系统,研究人员能够设计一个新战略注入大剂量的母亲的细胞,他们希望这将有更大的机会成功。在10个病人团队建立了安全后,它将评估是否或如何协议需要改变进一步提供一个有效的疗法。即使一小部分母亲的细胞灌输,病人可以得到第二个“助推器”移植的母亲在未来。

“一旦普遍致命的,地中海贫血现在可以管理慢性疾病,”艾略特Vichinsky说,医学博士,谁是监督孩子的治疗和加州北部综合地中海贫血中心的创始人UCSF贝尼奥夫儿童医院奥克兰。“在子宫内干细胞移植可能把它一步:作为一个疾病是可以治愈的出生之前。”

Vichinsky表示,未来的计划可能包括使用在子宫内干细胞治疗β地中海贫血,常见的一种疾病,镰状细胞性贫血以及其他严重和致命的遗传病。