基因编辑工具可能增加癌症风险
根据Karolinska Institutet,瑞典和芬兰赫尔辛基大学出版的新研究自然医学。研究人员表示,需要更多的研究,以保证这些“分子剪刀”的基因编辑疗法的安全性。
CRISPR-Cas9是一种首先在细菌中发现的分子机器,它可以通过编程进入基因组中的一个确切位置,在那里切断DNA。这种精确的“分子剪刀”可以用来纠正错误的DNA片段,目前正在美国和中国用于癌症免疫疗法的临床试验。治疗遗传性血液疾病如镰状细胞性贫血的新试验预计将很快启动。
在期刊上发表的两个独立文章自然医学现在报告说,基因组编辑工具的治疗应用实际上可以增加癌症的风险。在其中一项研究中,来自卡罗西斯卡的科学家和赫尔辛基大学报告,在实验室环境中使用CRISPR-CAS9在人体细胞中使用,可以激活称为P53的蛋白质,其作为细胞的“急救箱”进行DNA突破。一旦有效,P53降低了CRISPR-CAS9基因编辑的效率。因此,没有p53或不能激活它的细胞显示出更好的基因编辑。然而,遗憾的是,也已知缺乏p53可以有助于使细胞不受控制地生长并变得癌变。
“通过挑选已成功修复的细胞,我们可能会在哈欠和霍德辛和联合第一作者兼首先作者研究。“如果移植到患者身上,如在基因治疗遗传疾病中,这种细胞可能会产生癌症,提高患有Crispr的基因疗法的安全性。”
“CRISPR-Cas9是一种强大的工具,具有惊人的治疗潜力,”Karolinska研究所医学生物化学和生物物理系研究员Bernhard Schmierer博士补充道,他共同监督了这项研究。“然而,就像所有的医学治疗一样,基于crispr - cas9的疗法可能会有副作用,这一点患者和护理人员应该意识到。我们的研究表明,未来在触发p53应答CRISPR-Cas9机制方面的工作,将对提高基于CRISPR-Cas9的治疗的安全性至关重要。”
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