脂质纳米颗粒可以改善囊性纤维化患者的治疗
俄勒冈州立大学(Oregon State University)和俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health & Science University)的研究人员正在研究一种治疗方法，有望改善囊性纤维化患者的生活。
囊性纤维化是一种渐进的遗传疾病，导致美国持续肺部感染，并在美国折磨30,000人，每年诊断约1,000例新病例。
超过四分之三的耐心由2岁诊断患者，尽管缓解并发症稳步前进，但CF患者的中位预期寿命仍然只需40年。
一种错误的基因——囊性纤维化跨膜传导调节基因(简称cftr)——会导致这种疾病，其特征是肺脱水和粘膜积聚，阻塞气道。
迄今为止已经发现了300多种不同的疾病突变，这意味着患者对疾病的进展情况有很大的差异。
治疗“救援”的突变蛋白一些病人可以使用由坏基因产生的药物，尽管几乎五分之一的病人因为昂贵的费用和副作用而停止治疗。
此外，约有30％的患者具有没有蛋白质救援治疗方案的基因突变，毒性涉及到比6岁年龄较大的患者的蛋白质救援治疗。
OSU和OHSU的科学家和临床医生已经证明了概念证据，以获得更好的治疗方法：将化学改性的CFTR Messenger RNA加载到基于脂质的纳米粒子中，产生可以在家中吸入的分子药物。
而不是试图将患者的现有突变蛋白修复在粘液和肺部干燥后，MRNA负载的纳米颗粒方法导致细胞实际使能量的蛋白质 - 使细胞适当调节氯化物和水运输，这对健康至关重要呼吸功能。
调查结果发表在分子治疗。
“这是一种用于纠正单身疾病的平台技术，并允许同样的治疗对治疗所有囊性纤维化患者有效，”OSU / Ohsu药学学院医药科学助理教授Gaurav Sahay表示。
其他类型的治疗必须针对患者，因为所有不同的突变，但这种治疗独立于患者基因型。
萨海说:“这些系统可以反复给病人使用，如果有人因为任何原因需要停止治疗，效果是可逆的。”
Sahay和同学包括Kelvin Macdonald，这是一个对待的OHSU医师囊性纤维化患者在与患者来源的支气管上皮细胞和CFTR基因被敲除的小鼠的培养中，成功地测试了载mrna的纳米颗粒。
“我们制定了一种适用于所有人的治疗方法，”该研究的第一作者、药学院(College of Pharmacy)的教员研究助理Ema Robinson说。“我们正在加入产生这种蛋白质的基因，这样气道就可以重新水化，随着病情好转，我们还可以调整剂量。”
“如果你有一个孩子，你必须在三个不同的日子每周六小时到医院，这可能变得困难，你可能并不总是能够实现它，”她说。“这种药物往往让他们变得非常生病。我们希望重复剂量的纳米颗粒不会让人生病，并且也会让患者留在家里并可能增加合规性。”
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