用于检测基因传递到视网膜和光感受器细胞的干细胞衍生类器官
一项新的研究比较了6种最有前途的腺相关病毒(AAV)基因治疗载体在人类视网膜类器官模型中显示出基因转移到视网膜色素上皮细胞(RPE)和光感受器细胞的效率明显不同。本研究的结果将有助于指导未来用于治疗性基因传递和基因编辑的病毒载体的选择和设计人类基因治疗。
伦敦大学学院(UCL)和欧洲基因和细胞治疗学会(ESGCT)主席Robin Ali和来自伦敦大学学院和英国爱丁堡大学的同事共同撰写了一篇题为“评估小鼠和人类多能干细胞衍生的RPE和感光细胞AAV载体的亲和性”的文章。研究人员证实了使用人类多能干细胞衍生的视网膜或类脂质体作为开发基因治疗载体的体外测试系统的可行性。
“人类最广泛的用途之一多能干细胞在转化研究已经产生了分化良好型的人类组织和器官的一道菜的,这样他们可以用来测试各种药物的相对有效性之前,他们使用的病人,”特伦斯·r·Flotte主编博士说,西莉亚和艾萨克Haidak教授医学教育和院长、教务长,马萨诸塞州伍斯特大学医学院执行副校长。“阿里博士的这些研究将这一概念扩展到当今基因治疗中最热门的应用，即在眼睛中使用AAV载体。”
进一步探索
更多信息:Anai Gonzalez-Cordero等，AAV载体对小鼠和人多能干细胞衍生的RPE和感光细胞的亲和性评估，人类基因治疗(2018)。DOI: 10.1089 / hum.2018.027
期刊信息:
人类基因治疗
所提供的玛丽·安·利伯特公司
引用:用于测试将基因传递到视网膜和感光细胞的干细胞衍生类器官(2018年6月13日)，2021年4月24日从//www.puressens.com/news/2018-06-stem-cell-derived-organoids-gene-delivery.html检索
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