细胞的“喋喋不休”发现可以为致命的童年脑肿瘤开放临床试验机会

脑肿瘤很难治疗。但即使这是对某些形式的疾病的令人痛苦的轻描淡写。

弥漫性内在猪胶质瘤（DIPG）是这样的一个例子。这些珍稀脑肿瘤几乎完全影响孩子，他们总是致命的。

“几乎所有迪普的孩子都悲伤地死于几年的诊断中，”克里斯琼斯教授来自伦敦癌症研究所的癌症研究英国疾病专家癌症研究所。

“没有任何有效的治疗方法。”

DIPG前景如此贫困的主要原因之一是它在大脑中生长的地方。这些肿瘤在脑干中开始，位于大脑的底部，并将脊髓与更深的脑区域钩。这一重要的机械件控制了许多身体的重要过程，例如呼吸和我们的心跳。

这意味着手术 - 许多癌症的基石治疗 - 是不可能的。药物对脑肿瘤也令人惊奇地是无效的，因为大多数人被保护剂闭嘴血脑屏障。尽管许多不同的临床试验检测各种药物，但琼斯表示，琼斯没有说服，没有化疗，令人信服地表现出有益效果。这将放射疗法作为唯一的选择，但它不是一种治疗方法。

“放射疗法是唯一被证明对DIPG有任何影响的治疗方法，”他说。

“通常，患者均可赋予药物，以试图找到有效的东西，但癌症通常在6-9个月内回来。”

名字和自然困难

这种情况留下了对新治疗的需求。每一个癌症治疗背后都是研究，但这就是DIPG的性质，在又有挑战的科学家们。

研究实验室患者肿瘤的样本有助于科学家了解疾病的生物学，并导致他们走向新的治疗方法。但是，多年来，活检样品没有从DIPG的儿童中取出，因为该程序由于肿瘤的细腻位置而太危险。这让科学家们缺乏组织与之合作并学习。

“DIPG被成像诊断出来，所以提出了对侵袭性和冒险性活检的需求。这将组织收集进行研究进行研究，”琼斯说。

但是，当用薄针采取活检样品的新方法时，该领域在2012年重新服发显示是安全的。使用这种脑组织，以及从死于疾病的儿童中取出的样品，科学家现在可以在实验室和小鼠中生长DIPG细胞，促进研究努力，并揭示可能促进疾病的基因和分子。

和琼斯的最新研究，发表在自然医学证明了这些样本的重要性。

不只是对视

科学家已经知道DIPG不会成为一系列均匀的细胞。相反，这些肿瘤类似于具有不同遗传和分子指纹的多样化细胞斑块。

“向下显微镜看起来像成人胶质母细胞瘤，”琼斯说。“所以，在DIPG患者中尝试了针对这种肿瘤类型的生物学设计的各种药物，但他们都没有工作。”

肿瘤也不限于脑干;它在整个大脑中传播，播种新的拼凑而成癌细胞在遥远的地区。

借此知识，琼斯及其团队研究了死于DIPG的儿童的大脑，比较了不同群体的细胞的遗传特征。通过创建其DNA故障的地图，科学家们展示了传播细胞在肿瘤的发展早期移动，尽管它们往往比原始肿瘤的发展慢。

接下来，他们长大的样品从迪普斯中的脑卒中中取出的样品进入实验室中细胞的球，观察其行为和特征。

“我们发现它们非常不同;有些人在别人没有，有些人可以在别人不能的时候蔓延，”琼斯说。

但是，当它们混合在一起时，那些先前具有较弱特性的人变得更加激进。“我们认为这些不同的人口正在合作，帮助彼此成长或传播，”他补充道。

这辅助手似乎来自分子信号癌症细胞发出，由于液体中的沐浴细胞更具侵袭性细胞的增加，也提高了它们的分裂和传播的能力。

试验和磨难

凭借揭示疾病的复杂性，琼斯希望他的研究带来了新的，更聪明的方式来治疗DIPG。

“这项工作开辟了一种新的思考我们如何治疗肿瘤的新方式，”他说。“如果我们能更好地了解这些不同的人群细胞正在做，以及他们如何互动，也许我们可以识别哪些是患有毒品之后的关键。“

随着癌症研究英国的支持，本研究的下一阶段旨在确切地说。希望出现的发现可以越早向患者提供途径，因为琼斯也是癌症研究英国资助的临床试验的一部分，该临床试验是根据疾病的生物学治疗DIPG的儿童。由于该研究旨在适应性，这意味着儿童接受审判的治疗不在石头上被设置，可以在试验中加入并在试验中进行开发的新治疗。

支持这种类型的研究是我们所做的原因脑肿瘤是一个首要任务，为什么我们在未来5年内筹集了2500万英镑，专门用于该领域的研究。

“新的，有针对性的药物现在开始进入DIPG的临床试验，”琼斯说。

“我们尚不知道他们是否会工作，但最终我们希望将有针对性的药物与其他治疗组合，如放射治疗或免疫疗法。

“这是第一次，这些试验现在正在为DIPG开放。”

而这是这样的研究，希望有希望像DIPG这样的癌症将不再由他们对待的努力来定义。

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