Patisiran,Inotersen援助遗传性Transterhyretin淀粉样蛋白病
(健康日) - 对遗传性Transthyretin淀粉样蛋白患者的患者,具有多变性病变,一种研究RNA干扰治疗剂(Patisiran)和2'-O.- 根据7月5日发表的两项研究,甲氧基甲基改性的寡核苷酸(Inotersen)抑制Transthyretin的肝产量,改善疾病的临床表现新英格兰医学杂志。
来自UniversitéParis-sud和同事的David Adams,M.D.,Ph.D.和同事进行了一项涉及遗传性Transthyretin淀粉样蛋白腺苷病患者的第3阶段试验,该患者接受Patisiran(148名患者)或安慰剂(77名患者)。研究人员发现,在修饰的神经病变损伤评分+ 7(MNIS + 7)中的基线变化的最小二乘性是-6.0±1.7与Patisiran的28.0±2.6与安慰剂组(差异为-34.0分)为18几个月。寿命 - 糖尿病神经病变(QOL-DN)问卷的NORFOLK质量(QOL-DN)问卷的最小平均值从基线变化为-6.7±1.8与14.4±2.7(差异为-21.1点)。
来自印第安纳波利斯印第安纳大学医学院的Merrill D. Benson,同事们进行了一项随机试验,涉及具有阶段或2阶段遗传性的Transthyretin淀粉样蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白病的随机试验。患者被随机分配给Inotersen(112名患者)或安慰剂(60名患者)。研究人员发现,从基线到第66周的最小平方根的差异是有利于安慰剂的第66周(MNIS + 7和-11.7点的诺特克斯QOL-DN得分的点数)。
“isotersen改善了神经系统疾病的过程和生活质量耐心伴有遗传性的transthyretin淀粉样蛋白症,“碧谢和同事写道。
Adams研究得到了alnylam药物的支持;Benson研究由Ionis Pharmaceuticals提供资金。
版权所有©2018.健康天。版权所有。
用户评论