新的疗法可以治疗患有亨特病的儿童

曼彻斯特大学的一个团队开发了一种新的干细胞基因治疗方法，用于治疗患有毁灭性遗传疾病的儿童。这种方法目前正被开发用于该疾病患者的临床试验。

亨特病会影响受感染儿童的骨骼、关节、心脏和肺部，在大约三分之二的病例中还会影响大脑，导致严重的智力残疾。这是一种由受影响的男孩遗传的遗传疾病，由缺失的IDS基因引起。

虽然有一个存在酶替代疗法目前英国国家医疗服务体系(NHS)已经提供了这种药物，但每位患者每年的费用超过15万英镑，而且这种药物不会渗透到大脑。

曼彻斯特大学布莱恩·比格教授的团队开发了一种干细胞基因治疗这种方法通过替换患病儿童骨髓中缺失的基因来起作用。为了使其更有效，他们还在IDS酶上添加了一个标签，使其能够进入大脑。

该团队在小鼠身上证明了骨骼、关节和大脑疾病的完全矫正，最近发表在杂志上分子医学．

Bigger教授说:“我们期望干细胞基因治疗方法将IDS酶传递到大脑，就像我们之前在另一种疾病:圣菲力波A型和B型疾病中所展示的那样，但我们真的很惊讶地发现标签在大脑中使治疗效果更好。”

“事实证明，标签不仅提高了血液中的酶摄取大脑屏障，还提高了吸收酶进入细胞后，它在血液中似乎更稳定——这些都是现有技术的改进。”

该团队是最近获得InnovateUK曼彻斯特高级治疗中心中心(iMATCH)的一部分，他们的目标是在这个框架内开发这种疗法，并将其用于临床试验。

这段视频描述了疾病以及基因疗法的潜力可以在《活在希望之外:约书亚·戴维斯的纪录片》中看到。

他补充说:“我们非常感谢我们的慈善资助者，没有他们，我们的工作是不可能的，包括艾萨克基金会，国家MPS协会和新生命基金会。”

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