药物减少了来自欠款的心力衰竭形式的死亡和住院治疗

一个三期临床试验显示，一种叫做tafamidis药物显著降低患者死亡率和住院与甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM），心脏衰竭的渐进形式可能更普遍比医生实现。

调查结果发表在新英格兰医学杂志由审判的联合主席Mathew S. Maurer，MD，哥伦比亚大学Vagelos医师和外科医生和新福尔斯医学院的心力衰竭专家，以及同事。

外带

如果Tafamidis获得促ranthyretin淀粉片心肌病的FDA批准，那将是这种危及生命的疾病的第一个医学治疗。

与安慰剂相比，该药物将死亡减少30％，将心血管相关的住院治疗减少32％，并减缓了在2个年半学习中注册的441名患者的生活质量下降。

背景

一旦诊断术，患者患者平均只存在三到五年。

“attr-cm被认为是一种罕见的疾病，但它是不足的，”Maurer说。“直到最近，心脏病学家很少测试attr-cm，因为诊断需要心肌活检，并且对这种疾病没有治疗。但是现在我们可以通过非侵入性成像来检测疾病，我们正在寻找更多的案例。”

当一个叫做Transthyretin的蛋白质变得不稳定并且聚集在一起并形成心肌中的粘性淀粉样蛋白时，发生attr-cm。（淀粉样膏也发生在阿尔茨海默病中，但这些斑块通过不同的机制发展，不能用本研究中测试的药物治疗。）

该疾病在60岁以上的男性中最常见，是由遗传遗传突变或与Transthyretin调节的相关变化引起的。

Tafamidis通过稳定Transthyretin来作用，防止其解离和形成淀粉样蛋白的能力。

什么是患者的研究手段

“基于这项研究，塔弗西斯可为患有这种心脏病患者提供第一次治疗，”Maurer说。“现在，我们能做的最好的是管理attr-cm的症状。”

该研究发现，研究发现，心脏功能和生活质量下降的减缓了，而不会导致更不利影响。

Patisiran的不同药物最近被FDA批准治疗神经损伤 - 但不是心由Transthyretin引起的疾病。

下一步是什么

美国食品和药物管理局将考虑是否批准Tafamidis治疗Transthyretin淀粉片心肌病。

患者可以通过辉瑞公司建立的早期访问计划在某些地点接受Tafamidis。Newyork-Presbyterian /哥伦比亚大学欧文医疗中心是该计划的第一个网站，现在正在接受和注册患者。

警告

“Tafamidis防止了疾病的进展，和其他预防毒品一样，应该尽早给出，”Maurer说。“我们需要诊断有attr-cm的人药品拥有最大的好处。现在，耐心被诊断出患有先进的疾病，我们需要改变这一点。“

该研究“Trafamidis对Transthyretin淀粉样蛋白心肌病的患者进行了治疗，”8月27日出版新英格兰医学杂志。

---

---