新型基因治疗载体的注射延长在小鼠模型中Pompe病的延长生存
一项新的研究表明，单一注射新的腺相关载体（AAV）的基础治疗可以改善酶活性和糖原间隙，并且在Pompe分类的小鼠模型中的延长存活率。幼小小鼠接受了AAVB1-GAA基因治疗的注射，其为溶酶体酶α葡萄糖酶（GAA）的基因的正常拷贝，其在Pompe疾病中突变，溶酶体疾病。在发表的文章中描述了成年小鼠中基因替代物的积极作用人类基因治疗。
Mai Elmallah，Maseachusetts Medical School，伍斯特和Massachusetts Medical of Massachusetts Medical of Massachusetts Medical，Duke University，达勒姆，NC和Flor-Ida大学，盖恩斯维尔。
关键发现是单一系统注射AAVB1-GAA基因THR-APY载体的能力，显着延长存活。载体在心脏中显示出大量的活性，导致肌肉杜米的GaA酶活性和糖原间隙增加。它还似乎瞄准呼吸系统并提高通风措施。
“这项工作有几个方面可以与更有效的版本的可能性交谈基因治疗为了Pompe疾病，是小儿心脏和res-piratory衰竭的重要原因，“主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医学教育和院长教授，总理和行政副校长教授马萨诸塞州医学院，伍斯特，马。“这种翻译研究团队将使用新的AAV Capsid与啮齿动物中可用的汽车 - 二流学生理学研究的使用，以证明一个单枪Thera-PY可以有效的概念纠正疾病最重要的后果。“
更多信息：Allison M.Keeler等，AAVB1-GAA的全身递送清除糖原，延长了POPPE病的小鼠模型中的存活，人类基因治疗（2018）。DOI：10.1089 / HUM.2018.016
信息信息：
人类基因治疗
由...提供Mary Ann Liebert，Inc
引文：注射新型基因治疗载体延长的群体疾病小鼠模型中的延长存活（2018年8月13日）从HTTPS://medicalXpress.com/news/2018-08-gene-hapy-vergond -survival检索到4月21日2021年4月21日。HTML.
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