新型nusinersen给药方法用于脊髓性肌萎缩症患者
斯特拉斯堡，PA-一份新的报告已经确定了一种替代方法，将nusinersen输送给脊髓性肌萎缩症(SMA)患者，使用皮下鞘内导管系统(SIC)，通过将鞘内导管连接到植入式输液口配置。SMA是一种毁灭性的遗传疾病，会导致控制运动、吞咽和呼吸的运动神经元的进行性退化。它是全世界婴儿死亡的主要遗传原因。Nusinersen是FDA批准的第一种治疗SMA的疗法，但必须通过每4个月重复腰椎穿刺的方式注入脑脊液。不幸的是，大多数存活的SMA患者都有骨骼畸形或脊柱硬体，这使得他们难以安全可靠地获取脑脊液。
这项研究是由宾夕法尼亚州斯特拉斯堡特殊儿童诊所的临床医生和研究人员和Nemours/人工智能进行的杜邦儿童医院在威尔明顿德，出现在儿科骨科杂志．10例SMA患者植入导管装置，并通过SIC接受nusinersen给药。该装置植入用时不到两小时，所有患者的耐受性良好，平均住院时间不到55小时。一旦SIC系统被植入，所有后续的nusinersen剂量都在20分钟内给药，只需要在门诊进行表面麻醉。SIC植入显著降低了给药成本。
这种SIC给药方法也可能有益于没有晚期神经肌肉疾病或脊柱病理的SMA患者;反复腰椎穿刺对任何SMA患者都具有挑战性，特别是新生儿和幼儿，当nusinersen被用于治疗时，他们有最高的创伤性并发症发生率(20-50%)腰椎穿刺．
虽然该研究的观察结果表明SIC系统相对安全且没有并发症，但该设备的使用需要进一步的多中心试验。如果在未来的研究中被证明有效，这种方法可以使全世界能够接受nusinersen的患者数量增加一倍，并将成本降低5到10倍。
更多信息:Kevin a . Strauss等人，一种新型皮下鞘内导管系统用于儿童和成人脊髓性肌萎缩患者门诊重复给药的初步安全性和耐受性，儿科骨科杂志(2018)。DOI: 10.1097 / BPO.0000000000001247
期刊信息:
儿科骨科杂志
由特殊儿童诊所提供
引用:用于脊髓性肌萎缩症患者的新型nusinersen给药方法(2018,8月24日)于2022年10月11日从//www.puressens.com/news/2018-08-nusinersen-drug-delivery-method-spinal.html检索
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