基因技术为糖尿病原因带来了更精确的信息

所有类型糖尿病的主要原因是胰腺-细胞功能障碍。在胰岛中发现的细胞储存和释放胰岛素。数十年的动物和细胞模型研究已经扩展了对导致β细胞功能障碍的分子机制的知识。Diego Balboa的博士研究现在提供了一个使用人类多能干细胞的更精确的模型。

“人多能干细胞构成可再生β细胞来源。干细胞衍生的β细胞可以通过指向分化产生并用作研究胰腺β细胞发育和体外疾病的模型，”Balboa解释说。

与新方法相比，传统使用的动物和蜂窝模型的局限性可能会显着影响结果转化为对抗人类糖尿病的新方法。例如，啮齿动物的胰岛胰岛发育和生理学不同于人类，啮齿动物和人胰岛素细胞系不会忠实地重新承载成人人β细胞的功能。

到目前为止，最好的模型一直是嘲笑的尸体捐赠者人类缺口，并且难以操纵某些实验。

巴尔博亚的研究证明了人类的作用多能干细胞作为研究单基因糖尿病发病机制的工具。这些细胞也可以被移植到免疫功能低下的小鼠体内，产生人源化模型，在这种模型中，体内β细胞的功能可以在系统环境中进行密切评估。

为了这个目的，改进了人类多能干细胞利用3-D悬浮培养方法生成了β细胞谱系的分化方案，”Balboa说。

在他的研究中，Balboa还建立了新的基于crispr - cas9的基因编辑技术来模拟单基因糖尿病病例。

“使用这些方法，发现STAT3基因的激活突变会导致新生儿出生糖尿病通过提前诱导胰腺内分泌。类似的，INS基因突变导致胰岛素原错误折叠，由于内质网应激增加，损害发展中的细胞增殖。”

---

---