囊性纤维化的新的希望

新三联式药物治疗正在板牙在布里斯班医院试验可能会增加囊性纤维化患者的预期寿命。

板牙研究Institute-University昆士兰(MRI-UQ)研究员露西伯尔博士说七个病人参加第二阶段的临床试验,旨在治疗囊性的根本原因纤维化。

“一个新的药物,被称为vx - 445,结合现有的两个治疗,已经证明了肺功能改善10%左右——这真的很重要囊性纤维化患者,”伯尔博士说。

“病人在我们的试验在他们的肺功能有明显增加,他们没有能够实现。”

伯尔博士说,早期研究显示一些激动人心的进展。

“在囊性纤维化,大多数患者将死于肺病,因此改善或保持他们的肺功能是最主要的治疗方法。”

在澳大利亚,一个婴儿出生时每四天与囊性纤维化。

目前还没有治愈遗传性疾病,主要影响肺部和消化系统,减少寿命,37岁。

伯尔博士说,在囊性纤维化,a蛋白质称为雌性生殖道没有做它的工作运盐和水进出细胞。

“这影响胰腺、肝脏、肺、鼻窦…一切,”伯尔博士说。

“我们的很多疗法是针对治疗雌性生殖道功能障碍的后果:肺功能下降,肠功能,胰腺问题和很厚,粘,脱水粘液。

“有两种药物在澳大利亚市场上哪个目标CTFR蛋白使它更好地工作在特定的基因突变,给患者获得治疗囊性纤维化人口的50%。

“这三重组合有可能治疗病人的90%。”

伯尔博士说三联式疗法使用的试验,针对雌性生殖道蛋白质患者F508del基因突变。

“两个药物帮助蛋白质穿过细胞,其中一个药物帮助蛋白质通道开放,”她说。

“添加额外的药物似乎是使双结合的关键工作得更好。

“药物改善蛋白质功能,我们测量通过汗水氯的病人。

“这也大大提高了肺功能和生活质量,只有四个星期时间。”

伯尔博士说药物的发展目标的雌性生殖道是一个激动人心的进步囊性纤维化护理。

“当你针对实际问题,这些药物潜力巨大改变,和延长患者的生命疾病。”

母亲目前参与的3期临床试验。