研究发现,DFMO增加了高危神经母细胞瘤患儿的生存

9月27日发表的一篇论文科学报告显示了积极的II期临床试验结果使用口服药物DFMO预防复发高危神经母细胞瘤患儿(HRNB)。

神经母细胞瘤是一种癌症发展的不成熟神经细胞中发现身体的多个领域。它通常发生在婴幼儿,通常5岁以下的。这种疾病仍然是一个挑战在儿科肿瘤学和目前的治疗方法包括治疗,对患者有明显的长期副作用。

HRNB占所有的15%儿童癌症死亡,在某种程度上,是因为近一半的患者达到缓解复发。

“这些成果喜人,而且改变了我们的前景高危神经母细胞瘤患者,“吉赛尔同样说,医学博士,主任儿科肿瘤学研究光谱卫生海伦狄维士儿童医院和这项研究的首席研究员。

”通过使用DFMO两年来完成常规治疗后,我们看到了这些孩子的整体两年生存率97%。这是大量增加生存”,同样的补充道。“以前人们认为孩子用耐火材料和复发神经母细胞瘤被认为是无法治愈的。这项研究显示,超过50%的患者在缓解期剩余四年。”

击败儿童癌症的试验研究了使用difluoromethylornithine (DFMO)为一个单一的代理注册病人20儿童医院从2012年6月到2016年2月。儿童接受了两年的口腔DFMO每天两次,评估的结果无事件生存(EFS)和总生存期(OS)。ODC抑制剂的研究使用有针对性的口服疗法(DFMO),作为维持治疗,防止复发后HRNB患者标准治疗。DFMO原理是针对特定癌症干细胞途径和“关掉”细胞,从而防止癌症的复发。

有两个武器在这项研究中,第一个为病人设计完成的标准疗法,和第二个孩子能够实现之前缓解后复发。这两个患者群体完成治疗后复发的风险非常高,因此可以很好的候选人使用维护治疗防止复发的目的。

跟进中位数为3.5年,第一臂研究的100名符合条件的患者。结果表明,两年EFS 84%,两年的操作系统是97%。

平均3.7年的随访,研究了39之前复发病人结果发表在《华尔街日报》显示,两年EFS为54%,两年的操作系统为这些孩子之前复发是84%。

“虽然这些EFS和操作系统数据在两年值得注意的是,这些结果的真正令人兴奋的部分是EFS和操作系统是稳定的四年,”帕特里克·莱西说打NB癌症基金会,一个儿童癌症父母管理的基金会资助的临床试验。“这不仅口服药物导致长期和稳定缓解孩子们在这项研究中,但药物在病人非常安全和耐受性良好人口。”

“虽然许多孩子已经能够达到缓解与当前,尽管残酷,前期治疗,历史上这些缓解不耐用,“同样的博士补充说。“目前5年生存曲线没有明显改变在过去的二十年中尽管最近增加两年生存由于强化治疗和新的复合疗法。”

首席研究员在音乐,问Kraveka医学博士,美国儿童生存与高危神经母细胞瘤仍然是一个挑战。“这些结果是开创性的,为肿瘤专家和他们的病人家庭非常激动人心的。我兴奋地打开我们的验证性研究在美国和加拿大的很多网站,使孩子们接受这个治疗接近回家。”