基因治疗帕金森症状显示的承诺
(每日健康)——新的基因疗法可能有助于改善患有帕金森病的运动症状不应对其他疗法,早期研究发现。
“这不是帕金森病的治疗,”詹姆斯·贝克说帕金森基金会的首席科学官。“这是一个潜在的好治疗症状控制。它提供了一个额外的提供多巴胺的方法大脑,但这并不阻止帕金森病的进展。”
新的治疗方法使用一种病毒来传递基因治疗大脑的目标区域。基因治疗影响酶AADC。这种酶将左旋多巴转化为多巴胺在大脑中。
细胞中的神经递质dopamine-a化学信使brain-die在帕金森症,根据美国国家老化研究所。多巴胺的丧失导致帕金森病的症状,如地震和缓慢的运动。
标准治疗试图取代失去的多巴胺。例如,一个当前药物左旋多巴,但细胞,将左旋多巴转化为多巴胺功能治疗工作。随着中产生多巴胺的细胞死亡,它变得越来越困难对大脑应对这样的药物,贝克解释说。
,这就是新基因治疗可能会有所帮助。
查德威克克里斯汀博士的带领下,加州大学,旧金山,研究人员利用MRI扫描来定位正确的的大脑区域。然后他们注入新的基因治疗有针对性的大脑区域称为硬膜。研究小组选择了这个领域,因为这些脑细胞不被帕金森氏症。
第一阶段试验包括15人不再回应其他帕金森治疗。他们都收到了一个注入基因的therapy-known VY-AADC。
治疗后,研究者们跟踪调查了病人的健康长达36个月,发现治疗耐受良好。最严重的一侧存在血凝块和心律不齐导致的血液clot-were相关交付使用的手术治疗,而不是治疗本身,研究人员说。
该疗法还展示了一个有意义的改善时间每天不运动症状。效果似乎是持久的,有些病人随访只要三年。
亚历山德罗博士Di Rocco运动障碍项目主任Northwell健康的脖子,纽约,回顾了发现。
“这项研究似乎是一个一步完善(基因治疗)向量和他们能够给它安全,”他说。
Di Rocco补充说,减少症状”是一个真正的效果。”
但是,像贝克,他警告说,这是一个早期的研究试验中只有一小部分人。Di Rocco还指出,审判不“盲”,所以有可能有一些安慰剂效应。
Di Rocco和贝克也表达了担忧的可能成本等治疗。
加州大学,旧金山,和匹兹堡大学医学中心的研究人员并不是唯一的团队致力于基因治疗帕金森氏症的症状。一群英国研究人员正在积极招募帕金森患者参与基因治疗试验旨在增加的可用性多巴胺在大脑中。
他们的审判将会高达30个病人接受治疗在伦敦或巴黎。在这项研究中,研究人员针对大脑纹状体的一部分。
美国的研究结果提出了周日在美国神经学协会会议上,在亚特兰大。结果在会议上提出应被视为初步直到他们一直在同行评审的杂志上发表。
进一步探索
了解更多关于帕金森病的治疗帕金森基金会。
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