在II期研究中，药物显示了有希望的结果，这是一种侵袭性的，通常是致命的血液疾病，没有被批准的治疗方法

由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员领导的一项I/II期研究报告称，一种名为tagraxofusp的实验性药物已在胚性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者中显示出高反应率。一种罕见但具有高度侵略性的骨髓和血液疾病，通常是致命的，目前还没有被批准的治疗方法。

该研究的发现由白血病副教授Naveen Pemmaraju医学博士于12月3日在圣地亚哥举行的第60届美国血液学会(ASH)年会上发表。

Pemmaraju说:“这是针对BPDCN患者最大的前瞻性设计的多中心、多周期临床试验。”“我们观察到高响应在接受前线治疗的患者中，包括整体反应率为90%。“这些发现给那些没有针对这种疾病的特殊治疗方法的患者带来了希望。”

BPDCN患者在诊断后经历了各种细胞毒性化疗的不良结果和低反应率。虽然目前还没有得到批准的治疗方法或标准的治疗方法，但患者经常接受批准的化疗用于其他血癌和/或干细胞移植，但大多数患者年龄较大或不符合标准化疗方法的条件。

45例中位年龄为70岁的患者纳入了这项7个地点的研究，该研究提供了tagraxofusp作为一线或复发/难治性治疗。该研究的中位随访时间为13.8个月。

患者将继续参与下一阶段的临床试验，这将确保持续获得药物。Tagraxofusp是一种新型靶向治疗，靶向cd123，一种细胞表面受体，表达于BPDCN和其他血液系统恶性肿瘤。

的药物也正在其他临床试验中进行调查，包括病人与慢性myelomonocytic白血病(CMML)和骨髓纤维化。Tagraxofusp获得了美国食品和药物管理局的突破性进展治疗并向FDA提交滚动生物许可证申请。

---

---