FDA批准治疗罕见免疫疾病的药物

(HealthDay)—The U.S. Food and Drug Administration on Monday approved Gamifant (emapalumab-lzsg) for the treatment of primary hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) in pediatric (as young as newborn) and adult patients who have refractory, recurrent, or progressive disease or intolerance with conventional HLH treatment.

Gamifant是首个被批准专门用于HLH的药物。该药物的疗效在27人的临床试验中得到了证实儿科患者怀疑或确认的原发性HLH。患者在用常规HLH治疗或常规HLH疗法治疗的同时患有难治性，复发或渐进的疾病。患者是1岁的平均值。用赌徒治疗的六十三名患者经历了反应，70％进行了干细胞移植。

Gamifant的常见副作用临床试验包括感染、高血压、输液相关反应、低钾和发烧。FDA建议，接受Gamifant治疗的患者不应接受任何活疫苗，而应接受潜伏结核病测试。该机构还建议卫生保健专业人员密切监测患者服用Gamifant，并及时治疗感染。

“主要通过是一种罕见的和威胁生命的条件通常影响孩子和这个批准为这些病人填充一个尚未被满足的医疗需求,”Richard Pazdur博士,FDA肿瘤学主任卓越中心的代理主任和办公室的血液学和肿瘤产品在FDA药物评价和研究中心,他在一份声明中说。“我们致力于继续加快对有意义的治疗方案的开发和评估病人有罕见的条件。“

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