所需的三分之二的儿童上市后药物研究是失踪

FDA要求新药的临床研究在儿科人群,因为许多药物开发用于成人还用于儿童。这些研究通常要求在成人药物被批准后,作为“售后”试验。然而,来自波士顿儿童医院的一项研究发现,只有约三分之一的这些强制性的试验是在平均七年完成。因此,大多数新药物标签继续缺乏所需的信息用于儿童,儿童和fda批准的药物大多数仍未测试。

11月19日发表的一项研究发现JAMA儿ob体育开户网址科,构成审计的主要负责确保儿童特定政策药物信息可用于临床医生和病人。

“超过50%的FDA批准的药物缺乏信息如何安全有效地使用药物在儿童,”弗洛伦斯说资产阶级,MD,英里,小儿在波士顿儿童医院治疗和监管科学项目(pedrx.org)。“作为一个临床医生,我早就多少证据我们经常要指导儿童药物的使用。尽管FDA建立过程以确保成人的药物是安全有效的,这历来缺乏儿童。”

强制儿童研究

2003年,国会通过了儿科研究权益法案》(PREA)提高儿科药物研究。它授权FDA授权临床研究在儿科人群药物安全性和有效性评估,并提供适当的剂量和管理信息在不同的儿童年龄群体。

时通过,法案允许制造商寻求延期货从儿科研究在某些情况下,允许他们完成后的研究药物被批准。随着时间的推移,实现已经严重依赖延期货2007年,法案的更新时,它是决定所有递延研究上市后试验要求。

研究结果

在JAMA儿ob体育开户网址科研究中,资产阶级和同事评估这些上市后研究的实现从2007年到2014年,包括已经得到批准的新药和新适应症药物。在那段时间内,FDA批准了114个新药物和新适应症要求PREA儿科研究主题。总共有222儿童被要求对这些药物的批准上市后研究。

截至2017年12月,只有34%的儿科研究完成。45%的完成,结果发表在杂志上。

批准的时候,只有16%的药品批准上市后研究的任何信息在儿科功效,安全或剂量的标签。这只增加到41%,平均随访7年。

不灭的标示外处方

“我们有一个强大的立法,集所有相关药物对儿童健康的标准上市与一些儿童的安全性和有效性的信息,“资产阶级说,他也是哈佛医学院儿科副教授和计算卫生信息学的成员计划在波士顿儿童医院。ob体育开户网址“不幸的是,我们依然看到长之间的延迟批准的药物和儿科的可用性的信息。这使得药物药物使用可能不安全的或无效的。”

资产阶级说,法案的要求仅适用于药物,被认为与儿童相关的条件。与孤儿药物适应症不受任何儿科研究需求。“但我们觉得儿科研究也应该执行孤儿药物在个案基础上,因为许多孤儿疾病在童年开始,“资产阶级说。

她指出,策在2017年扩大适用于所有肿瘤产品,即使他们已经收到一个孤儿药的名称。这种类型的修正案PREA可能受益其他儿科疾病,她说。

加强策?

团队建议额外FDA监督和执行工具的使用,以确保完成儿科研究。他们还建议重新评估延迟过程的识别试验,可以要求提前完成,试验完成的障碍和额外的检查。

“我们的目标是加强法案的立法,“资产阶级说。“这不仅需要仔细检查的立法已经实现,但也考虑行业可能遇到的挑战,当试图完成这些试验。我们可能需要额外的对话来更好地理解如何最大化我们的资源和获得儿科药物数据最有可能的影响孩子们的健康。”