FDA批准用于治疗两种稀有血液疾病的药物

（健康日） - 该机构周五宣布，美国食品和药物管理局已批准美国食品和药物管理局的稀有血液疾病。

Elzonris（Tagraxofusp-Erzs）注入批准了在2岁及以上的成人和儿童中治疗爆炸性血浆树突状细胞肿瘤（BPDCN）的首次批准。研究人员研究了Elzonris在单臂临床试验中的两名患者队列中的疗效。13.耐心在第一个队列中未经处理的BPDCN，七（54％）达到了完整的缓解（Cr）或Cr，皮肤异常未指示活性疾病（CRC）。在第二次复发或难治性BPDCN的患者的第二次队列中，一名患者实现了CR和一个达到了CRC。

常见的Elzonris的副作用包括毛细血管泄漏综合征，恶心，疲劳，外周水肿，发烧，寒冷和体重增加。常见的实验室异常包括淋巴细胞减少，白蛋白，血小板，血红蛋白和钙和增加的葡萄糖肝酶。FDA建议医疗保健机构监测肝酶水平并监测不耐受的迹象。

星期五，FDA还批准了Ultomiris（Rawulizumab）注射，一种妨碍溶血的长效补体抑制剂，治疗阵发性夜间血红蛋鱼（PNH）的成年人。注射需要每八周的治疗，而不是每两周治疗生态蛋白，唯一目前批准的疾病治疗。

在246名患者的临床试验中，Ultomiris被证明是不合理的246名以前未经处理过的PNH患者。在第二次临床试验中，随机分配了195名已用生态蛋白治疗的PNH患者至少六个月治疗治疗与Ultomiris或继续生态。基于包括溶血和输血的临床措施，Ultomiris对Eculizumab不可生成。常见报告的副作用包括头痛和上呼吸道感染。FDA建议提供商谨慎地向患有其他全身感染的患者施用Ultomiris。处方信息还包括关于危及生命的脑膜炎球菌感染和败血症风险的盒装警告。

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