在ZUMA-1试验中，超过一半的患者在接受CAR-T治疗弥漫性大b细胞淋巴瘤后存活2年
一项针对弥漫大b细胞淋巴瘤(DLBCL)的I/II期多中心临床试验的随访分析报告称，51%接受抗cd19嵌合抗原受体(CAR - T)的患者在治疗两年后仍然存活。axis -cel于2017年10月获美国食品和药物管理局批准用于治疗DLBCL，并于2018年8月获欧盟委员会批准。
这项研究由德克萨斯大学MD Anderson癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤教授Sattva Neelapu医学博士共同领导，在12月2日的《柳叶刀肿瘤学》在线期刊和在圣地亚哥举行的第60届美国血液学协会年会上和博览会上发表了研究结果。
“这项为期两年的评估表明，axis可以诱导相当大比例的持久缓解病人具有可接受的长期安全性。”Neelapu说。“还有证据表明，大多数难治性大b细胞淋巴瘤患者b细胞逐渐恢复，否则他们的治疗选择有限。”
该研究对101名进入II期的患者进行了27.1个月的中位随访，发现83%的患者实现了与治疗相关的癌症活性减少，即所谓的客观反应;58%的人没有检测到癌症或完全缓解，39%的人报告持续缓解。中位总生存期未达到，12个月后无轴相关不良反应报告。
结果与先前报道的15.4个月的中位随访结果相一致，当时客观缓解率为82%，完全缓解率为58%，42%的患者报告持续缓解。
此外，在持续缓解的患者中进行探索性分析以评估CAR - t细胞持久性和b细胞恢复，在24个月时，在66%具有可评价生物标志物样本的患者中观察到CAR基因标记细胞持久性。75%的患者外周血b细胞检测到。
“现实世界”的结果支持ZUMA-1的发现
随后，在fda批准治疗后，对274名接受axis -cel治疗的患者进行了“真实世界”评估，结果显示与ZUMA-1研究的整体结果相似。现实世界的回顾性研究包括17个中心，这些中心提供的数据独立于制造商资助的试验。
淋巴瘤和骨髓瘤的助理教授Loretta Nastoupil博士领导了这项研究，研究结果在12月1日的ASH年会上和博览会上发表。到第90天，实际评估报告81%的患者有客观反应，57%的患者有完全反应。
Nastoupil说:“尽管受限于相对较短的随访时间，但在现实环境中90天的反应与关键的ZUMA-1临床试验中观察到的最佳反应相当。”“重要的是，尽管近一半的患者不符合ZUMA-1的合格标准，但安全性似乎与ZUMA-1试验相当。”
